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  • RNAi治疗高甘油三酯!Arrowhead公司ARO-APOC3人体I期临床研究完成首批受试者用药

    2019年03月18日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司,近日该公司宣布,评估ARO-APOC3治疗高甘油三脂血症的I期临床研究AROAPOC31001(NCT03783377)已完成首批受试者用药。ARO-APOC3是一种靶向载脂蛋白C-III(apoC-III)的实验性RNAi疗法。AROAPOC31001是一项I期单剂量和多剂量递增研究,旨在评估ARO

  • 激荡二十年!RNAi药物开发下一个突破口在这里

     RNA干扰(RNAi)途径调节几乎所有人类细胞中的mRNA稳定性和翻译。小双链RNA分子可以有效地触发特定基因的RNAi沉默,但它们的治疗应用面临着许多涉及安全性和效力方面的挑战。然而,2018年8月标志着该领域的新纪元,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了第一种基于RNAi的药物Onpattro(patisiran)。近日,来自美国霍普市贝克曼研究所分子与细胞生物学系的3位研究人员

  • p<0.00000001!高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)III期临床获得空前成功!

    2019年03月08日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran)于2018年8月获美国和欧盟批准,用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准,使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日,Alnylam公司宣布,另一款

  • PLoS Pathog:吉林大学欧阳红生课题组利用CRISPR/Cas9和RNAi开发出抵抗猪瘟病毒的转基因猪

    2018年12月22日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,我国吉林大学的欧阳红生(Hongsheng Ouyang)课题组培育出免受猪瘟病毒(classical swine fever virus, CSFV)感染的转基因猪。正如这些作者所指出的那样,这些转基因猪要比商业上的疫苗接种具有潜在的益处,并且可能降低与猪瘟相关的经济损失。相关研究结果于2018年12月13日发表在PLoS Pat

  • 乙肝功能性治愈新希望!Vir/Alnylam新型乙肝RNAi疗法VIR-2218进入I/II期临床开发

    2018年11月27日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam与美国加州初创生物技术公司Vir近日联合宣布启动一项I/II期临床研究(NCT03672188),评估一种新的实验性RNAi药物VIR-2218治疗慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染。VIR-2218首个人体给药研究的启动,也标志着Alnylam公司ESC+GalNAc共轭递送平台的首次临床应用。VIR-2218

  • 反义RNA vs RNAi颠覆对决!第2款hATTR淀粉样变性药物在美国获批!

    2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)成人患者,治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。之前,FDA已授予Tegsedi孤儿药资格和快速通道地位。此次

  • Arrowhead与杨森共同开发乙肝RNAi疗法

    Arrowhead Pharmaceuticals宣布与强生(Johnson & Johnson)旗下杨森(Janssen Pharmaceuticals)公司达成了授权合作协议,共同开发和推广乙肝RNAi疗法ARO-HBV。此外杨森可以选择最多三种针对其它疾病的RNAi药物与Arrowhead展开研发合作。合作协议的总金额可高达37亿美元。Arrowhead致力于通过沉默致病基因来开发难

  • 全球首款RNAi药物!Alnylam在德国推出Onpattro(patisiran),治疗hATTR淀粉样变性

    2018年10月03日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日,该公司宣布,在德国推出Onpattro(patisiran),用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。在美国和欧盟,Onpattro分别于今年8月10日和8月30日获批,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。Al

  • 3期临床结果积极 第二款RNAi疗法有望加速获批

      今日(9月28日),Alnylam Pharmaceuticals宣布其靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)的在研RNAi药物givosiran,在用于治疗急性肝卟啉症(AHP)的3期试验ENVISION中,取得了积极顶线数据。Alnylam治疗成人由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病(polyneuropathy)的Onpattro(pati

  • Alnylam RNAi疗法获FDA批准

      11日,美国FDA宣布批准Onpattro(patisiran)输注治疗,用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的周围神经疾病(多发性神经病,polyneuropathy)成人患者。值得一提的是,这是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法,也是FDA批准的首款小干扰RNA(siRNA)药物。hATTR影响了全球约50000人,是一种