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罕见病RNAi疗法!vutrisiran在欧盟申请上市:3月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

罕见病RNAi疗法!vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病:显著改善神经损害&生活质量!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生。

首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物!RNAi疗法Oxlumo治疗晚期患者3期成功:显著↓血浆草酸水平!

在伴有严重肾功能损害(包括透析)的PH1患者中,Oxlumo显著降低血浆草酸水平。

RNAi治疗罕见肝病!美国FDA授予Arrowhead第二代皮下RNAi疗法ARO-AAT突破性疗法认定!

ARO-AAT用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关的罕见遗传性肝病。

剑指KRAS突变!Auris宣布开发抗癌RNAi疗法,核心技术是肝外寡核苷酸递送

  Auris Medical宣布将利用OligoPhore寡核苷酸递送平台开发RNAi疗法,用于治疗KRAS突变驱动的结直肠癌。OligoPhore是Auris 6月3日收购的Trasir Therapeutics(收购后更名为Altamira Therapeutics)的代表技术。递送技术一直被视为释放疗法潜力的关键所在,目前主流的两

罕见病RNAi疗法!vutrisiran在美国进入审查:3个月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生。

高血压治疗革命!RNAi疗法ALN-AGT:单次给药持久降低血压,支持每季/每半年一次给药方案!

ALN-AGT可抑制肝脏中血管紧张素原(AGT)的合成,有潜力改变高血压的治疗模式!

新型RNAi药物来了!有效穿透血脑屏障 促进肿瘤细胞死亡

 胶质母细胞瘤是一种恶性脑瘤,复发率很高,由于血脑屏障和血液肿瘤屏障(BBB/BTB),药物的开发十分困难,而且现有的多种治疗方案与严重的治疗相关的毒性有关。为了将药物递送到颅内,美国西北大学的研究人员开发了1种球形核酸药物(spherical nucleic acid, SNA),这种药物由核心的Au纳米颗粒与靶向Bcl2L12的小干扰RNA共价

FDA发出完全回复信!诺华重磅RNAi降脂药美国上市推迟

 12月18日,诺华宣布收到FDA针对其新型RNAi降脂疗法inclisiran上市申请的完全回复信(CRL),意味着这款重磅明星药在美国的上市时间将会推迟。FDA并未对inclisiran的疗效和安全性问题有所质疑,问题是在生产工艺上面。FDA在信中指出,鉴于审查生产工厂相关资料时发现的一些问题(facility inspection-relat

全球第三款RNAi疗法!美国FDA批准Oxlumo:第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物!

Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。