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  • 罕见病新药速递!Alnylam公司rnai药物lumasiran治疗原发性高草酸尿(PH1)大幅降低尿草酸水平

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是rnai药物开发领域的行业领头羊,该公司与赛诺菲合作开发的一款rnai药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查,该药用于遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定,如果获批,patisiran将成为rnai现象被发现整整20年以来上市的

  • 美国FDA授予rnai药物ALN-TTRsc02孤儿药资格,治疗ATTR淀粉样变性

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是rnai药物开发领域的行业领头羊,近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性rnai药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲,EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目,ALN-TTRsc02有望

  • rnai药物有望靶向中枢神经系统疾病

      总部位于波士顿的Alnylam Pharmaceuticals是一家致力于推进RNA干扰(rnai)疗法的生物医药公司。近日,该公司报告了使用rnai疗法治疗中枢神经系统(CNS)疾病的临床前研究结果,该积极结果支持将rnai疗法推进到临床试验阶段。Alnylam公司表示,在大鼠中进行的研究已能将新型小干扰RNA(siRNA)结合物成功递送至中枢神经系统中。单次鞘内注射(i

  • 年化发作率降低93% 在研rnai疗法2期结果喜人

      Alnylam Pharmaceuticals日前公布了Givosiran的1期和2期开放标签扩展(OLE)研究的最新结果。Givosiran是一种靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)的在研rnai治疗剂,用于治疗急性肝卟啉症(AHPs)。急性肝卟啉病(AHPs)是一类罕见的遗传性疾病,其特征是可能危及生命的疾病发作,并且有许多对患者日常机能和生活质量造成负面影响的慢性衰

  • Alnylam又一rnai疗法获顶线临床数据

     2018年4月14日,Alnylam Pharmaceuticals宣布其rnai疗法Givosiran在预防急性肝卟啉症的临床I期和临床I/II期开放标签延伸性研究中获得积极结果,与基线相比Givosiran最高可减少90%的卟啉症年发作率,如果正在进行的III期临床数据出色Alnylam预计今年年底递交Givosiran的NDA申请。急性肝卟啉症(Acute Hepatic Por

  • rnai疗法显著降低乙肝表面抗原 有望攻克慢性乙肝

     日前,Arrowead Pharmaceuticals公司在欧洲肝脏研究学会(European Association for the Study of the Liver,EASL)2018年国际肝脏大会(The International Liver Congress 2018)上发布了该公司治疗乙型肝炎病毒(HBV)感染的rnai疗法ARC-520的临床试验结果。数据表明,ARC

  • 首款rnai药物patisiran治疗hATTR淀粉样变性显著改善心脏结构和功能

    2018年03月30日/生物谷BIOON/--rnai疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司近日在日本熊本举行的第16届淀粉样变性国际研讨会(ISA)上公布了rnai药物patisiran治疗遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性的III期临床研究APOLLO的新数据。此次会上公布的是心脏亚群结果:APOLLO研究中有56%(n=126)受试者被纳入了预定义的心脏亚群。数据显示,与安慰剂相比

  • Alnylam:从30%到5% 如何降低rnai疗法的肝脏毒性?

     小编推荐会议:新药研发“推新选优”项目路演活动rnai疗法因为能够有效靶向普通药物无法靶向的蛋白而成为医药界所关注的医疗手段。但是与其它靶向疗法一样,rnai疗法也会产生脱靶效应,而这些脱靶效应可能造成严重的毒副作用。日前,Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人员对N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 缀合的rnai 造成肝脏毒副作用的机制进行了详尽的研究,并且找出降低

  • 赛诺菲和Alnylam向EMA提交全球首个rnai药物上市申请

     12月18日,赛诺菲旗下专业化业务单元Sanofi Genzyme与美国rnai(RNA干扰)药物领先开发商Alnylam Pharmaceuticals表示,双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请(MAA)。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白(TTR)的用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR amyloidosis)成人患者的rnai疗法。Pa

  • 勃林格殷格翰与药企合作开发新型rnai疗法

     今日,Dicerna Pharmaceuticals与勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)宣布达成研究协作和许可协议,共同开发用于治疗慢性肝病的新型rnai疗法。此次合作将首先关注非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的治疗。NASH是由肝脏中的脂肪堆积引起的,可能会导致肝纤维化和肝硬化。在肥胖和糖尿病患者中,NASH的发病率很高。但目前还没有获批的用于NASH的治疗方案,