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  • PLoS Pathog:吉林大学欧阳红生课题组利用CRISPR/Cas9和RNAi开发出抵抗猪瘟病毒的转基因猪

    2018年12月22日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,我国吉林大学的欧阳红生(Hongsheng Ouyang)课题组培育出免受猪瘟病毒(classical swine fever virus, CSFV)感染的转基因猪。正如这些作者所指出的那样,这些转基因猪要比商业上的疫苗接种具有潜在的益处,并且可能降低与猪瘟相关的经济损失。相关研究结果于2018年12月13日发表在PLoS Pat

  • 乙肝功能性治愈新希望!Vir/Alnylam新型乙肝RNAi疗法VIR-2218进入I/II期临床开发

    2018年11月27日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam与美国加州初创生物技术公司Vir近日联合宣布启动一项I/II期临床研究(NCT03672188),评估一种新的实验性RNAi药物VIR-2218治疗慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染。VIR-2218首个人体给药研究的启动,也标志着Alnylam公司ESC+GalNAc共轭递送平台的首次临床应用。VIR-2218

  • 反义RNA vs RNAi颠覆对决!第2款hATTR淀粉样变性药物在美国获批!

    2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)成人患者,治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。之前,FDA已授予Tegsedi孤儿药资格和快速通道地位。此次

  • Arrowhead与杨森共同开发乙肝RNAi疗法

    Arrowhead Pharmaceuticals宣布与强生(Johnson & Johnson)旗下杨森(Janssen Pharmaceuticals)公司达成了授权合作协议,共同开发和推广乙肝RNAi疗法ARO-HBV。此外杨森可以选择最多三种针对其它疾病的RNAi药物与Arrowhead展开研发合作。合作协议的总金额可高达37亿美元。Arrowhead致力于通过沉默致病基因来开发难

  • 全球首款RNAi药物!Alnylam在德国推出Onpattro(patisiran),治疗hATTR淀粉样变性

    2018年10月03日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日,该公司宣布,在德国推出Onpattro(patisiran),用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。在美国和欧盟,Onpattro分别于今年8月10日和8月30日获批,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。Al

  • 3期临床结果积极 第二款RNAi疗法有望加速获批

      今日(9月28日),Alnylam Pharmaceuticals宣布其靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)的在研RNAi药物givosiran,在用于治疗急性肝卟啉症(AHP)的3期试验ENVISION中,取得了积极顶线数据。Alnylam治疗成人由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病(polyneuropathy)的Onpattro(pati

  • Alnylam RNAi疗法获FDA批准

      11日,美国FDA宣布批准Onpattro(patisiran)输注治疗,用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的周围神经疾病(多发性神经病,polyneuropathy)成人患者。值得一提的是,这是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法,也是FDA批准的首款小干扰RNA(siRNA)药物。hATTR影响了全球约50000人,是一种

  • 重磅!全球首款RNAi药物patisiran进入英国早期获药计划(EAMS),美国市场将在8月获批

    2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日,该公司宣布,英国药品和健康产品管理局(MHRA)已批准将实验性RNAi药物patisiran纳入早期获取药物计划(EAMS)。EAMS是由英国MHRA推出的快速审批程序,其目标人群为英国国家服务系统(NHS)的患者,旨在使重症患者在药品获得上市批准前尽早得到治疗,以挽救生命。因此,EA

  • 重磅消息!全球首款RNAi药物patisiran获欧盟CHMP支持批准,美国市场将8月初获批

    2018年8月1日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,支持批准RNAi药物patisiran,用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。如果获批,patisiran将以品牌名Onpattro上市销售。CHMP支持批准

  • Alnylam公司RNAi疗法3期获积极数据 有望近期获批

      今日,Alnylam Pharmaceuticals公司在外周神经协会(Peripheral Nerve Society, PNS)年会上公布了该公司的RNAi疗法patisiran治疗遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性(hereditary ATTR amyloidosis)的临床3期试验数据的进一步分析。分析结果表明patisiran与安慰剂相比,能够显着提高患者的