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  • Alnylam与Vir达成10亿美元协议,开发治疗乙肝(HBV)的新型rnai疗法

     2017年10月19日讯 /生物谷BIOON/ --rnai疗法开发领域的领军企业Alnylam近日与美国加州初创生物技术公司Vir签署了一份价值高达10亿美元的协议,开发和营销rnai疗法用于感染性疾病的治疗,包括慢性乙型肝炎(HBV)。双方将推进Alnylam公司的HBV项目,同时将合作开发多达4个额外的rnai疗法治疗存在高度未满足医疗需求的其他感染性疾病。Alnylam公司首席

  • 首款rnai药物patisiran有望近期上市

     今天美国生物技术公司Alnylam宣布其rnai药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变(FAP)三期临床达到一级、二级终点,这是rnai药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者,使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都显着下降,显示该药物不仅减缓疾病恶化,还可能在逆转疾病。用药组和安慰剂组退出率分别为7.4和

  • 重磅!遗传性hATTR淀粉样变性的rnai药物完成III期试验!

    2017年9月21日讯 /生物谷BIOON/ --昨日,ALNY(Alnylam Pharmaceuticals, Inc)制药公司和赛诺菲共同宣布,治疗遗传性hATTR淀粉样变性rnai(RNA干扰)药物patisiran到达主要有效终点以及所有次要终点,圆满完成名为APOLLO的临床III期试验。遗传性hATTR淀粉样变性是由TTR基因突变导致的一种可遗传的退行性致命疾病。TTR蛋白主要在肝脏

  • rnai疗法再爆安全问题 Alnylam血友病疗法因患者死亡暂停

    rnai疗法开发领域的领军企业——美国生物技术公司Alnylam近日遭受重创,该公司已更新2个rnai疗法fitusiran和givosiran的临床项目,其中fitusiran开发用于体内已产生和未产生抑制剂的A型血友病和B型血友病的治疗,但因发生患者死亡事件,项目紧急叫停;givosiran开发用于急性肝卟啉症(AHP)的治疗,目前一切顺利,预计年底进入III期临床开发。尽管givosiran

  • Cell:大规模rnai筛选鉴定出对癌症重要的基因

    图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2017.07.0052017年8月5日/生物谷BIOON/---在一个新的研究中,研究人员在癌症中开展大规模的rnai筛选,在将近400个人癌细胞系中系统性地抑制7800多个基因,从而为多种类型的癌症鉴定出潜在新的治疗靶标。这为会癌症患者治疗产生影响。相关研究结果发表在2017年7月27日的Cell期刊上,论文标题为“Project DR

  • 哺乳动物真地存在抵抗病毒的rnai反应吗?大家争论不休

    图片来自iStockphoto/Adventtr2017年7月23日/生物谷BIOON/---一项新的研究为哺乳动物细胞能够利用小干扰RNA(siRNA)抵抗病毒添加新的证据(Immunity, doi:10.1016/j.immuni.2017.05.006),但是关于它的生理重要性的问题仍未解决。中国科学院武汉病毒研究所生物学者周溪(Xi Zhou)教授几年前就已知道他想要从事什么方向的研究,

  • 血友病rnai疗法取得了良好的临床数据

    昨日,Alnylam及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)有一个好消息。他们一直致力研究的血友病rnai疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法用rnai靶向抗凝血酶(antithrombin)的表达,这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞,经过fitusiran治疗的患者的出血事件大幅减少,并且没有发生因为用药导致的不合适的血液凝固。▲Dere

  • 在药物靶标筛选中,CRISPR和rnai谁与争锋?

    最近的一项利用CRISPR开展的研究驳斥了多年来利用RNA干扰(rnai)针对一种得到很好研究的癌症药物靶标的研究结果。但是对作为一种筛选工具的rnai而言,这是将它钉在棺材里的最后一颗钉子吗?

  • 植物rnai抗虫研究取得进展

     植物寄主介导的rnai技术,对于植物鞘翅目和鳞翅目害虫的防治具有巨大的潜力。利用寄主植物表达靶基因dsRNA,高量表达的dsRNA能够被植食性昆虫摄入体内,然后诱发系统rnai反应,进而成功干扰目标昆虫靶基因的表

  • Science子刊:利用rnai盒培育出不含黄曲霉素的转基因玉米

    如今,在培育不含黄曲霉素的玉米的过程中,研究人员开发出一种靶向真菌基因aflC 上的三个区域的RNA干扰盒。当被转染进玉米中时,这种rnai盒降低被黄曲霉菌感染的玉米粒中的基因aflC表达,从而降低真菌黄曲霉素产生。