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  • RNAi疗法达到3期临床终点 即将完成滚动新药申请

     日前,Alnylam Pharmaceuticals公司宣布,该公司靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)的RNAi疗法givosiran,在治疗急性肝卟啉症(AHP)的3期临床试验中达到重要终点和多项次要终点。这一结果在奥地利维也纳举行的国际肝脏大会上公布。AHP是一类罕见遗传病,其特征是可能危及生命的疾病发作。对某些患者来说,长期衰弱性症状会对他们的日常生活和生活质量产生负面影响。

  • RNAi疗法!Alnylam与再生元达成$10亿+合作,开发治疗眼部和中枢神经系统疾病RNAi疗法

    2019年04月13日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran)于2018年8月获批用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗,该药是RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的全球首款RNAi药物。近日,Alnylam公司宣布,与再生元(Regeneron)达成一项战略

  • 拓宽RNAi疗法适用范围 Alnylam达成10亿美元研发协议

     行业领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals与Regeneron Pharmaceuticals公司联合宣布,双方达成研发协议,合作发现、开发和推广RNAi疗法,治疗多种类型疾病。这一合作涵盖的靶标分布广泛,除了表达在肝脏的靶标以外,还包括表达在眼睛和中枢神经系统(CNS)中的靶标。这一合作反映了Alnylam在开发RNAi疗法方面取得的进步,也体现出RNA

  • RNAi治疗高甘油三酯!Arrowhead公司ARO-APOC3人体I期临床研究完成首批受试者用药

    2019年03月18日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司,近日该公司宣布,评估ARO-APOC3治疗高甘油三脂血症的I期临床研究AROAPOC31001(NCT03783377)已完成首批受试者用药。ARO-APOC3是一种靶向载脂蛋白C-III(apoC-III)的实验性RNAi疗法。AROAPOC31001是一项I期单剂量和多剂量递增研究,旨在评估ARO

  • 激荡二十年!RNAi药物开发下一个突破口在这里

     RNA干扰(RNAi)途径调节几乎所有人类细胞中的mRNA稳定性和翻译。小双链RNA分子可以有效地触发特定基因的RNAi沉默,但它们的治疗应用面临着许多涉及安全性和效力方面的挑战。然而,2018年8月标志着该领域的新纪元,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了第一种基于RNAi的药物Onpattro(patisiran)。近日,来自美国霍普市贝克曼研究所分子与细胞生物学系的3位研究人员

  • p<0.00000001!高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)III期临床获得空前成功!

    2019年03月08日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran)于2018年8月获美国和欧盟批准,用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准,使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日,Alnylam公司宣布,另一款

  • PLoS Pathog:吉林大学欧阳红生课题组利用CRISPR/Cas9和RNAi开发出抵抗猪瘟病毒的转基因猪

    2018年12月22日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,我国吉林大学的欧阳红生(Hongsheng Ouyang)课题组培育出免受猪瘟病毒(classical swine fever virus, CSFV)感染的转基因猪。正如这些作者所指出的那样,这些转基因猪要比商业上的疫苗接种具有潜在的益处,并且可能降低与猪瘟相关的经济损失。相关研究结果于2018年12月13日发表在PLoS Pat

  • 乙肝功能性治愈新希望!Vir/Alnylam新型乙肝RNAi疗法VIR-2218进入I/II期临床开发

    2018年11月27日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam与美国加州初创生物技术公司Vir近日联合宣布启动一项I/II期临床研究(NCT03672188),评估一种新的实验性RNAi药物VIR-2218治疗慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染。VIR-2218首个人体给药研究的启动,也标志着Alnylam公司ESC+GalNAc共轭递送平台的首次临床应用。VIR-2218

  • 反义RNA vs RNAi颠覆对决!第2款hATTR淀粉样变性药物在美国获批!

    2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)成人患者,治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。之前,FDA已授予Tegsedi孤儿药资格和快速通道地位。此次

  • Arrowhead与杨森共同开发乙肝RNAi疗法

    Arrowhead Pharmaceuticals宣布与强生(Johnson & Johnson)旗下杨森(Janssen Pharmaceuticals)公司达成了授权合作协议,共同开发和推广乙肝RNAi疗法ARO-HBV。此外杨森可以选择最多三种针对其它疾病的RNAi药物与Arrowhead展开研发合作。合作协议的总金额可高达37亿美元。Arrowhead致力于通过沉默致病基因来开发难