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  • 创新RNAi疗法获FDA突破性疗法认定 治疗遗传性肝脏疾病

     近日,Dicerna Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定,用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。FDA突破性疗法认定旨在加快治疗严重疾病的创新疗法的研发和评估速度。PH是一种严重的罕见遗传性肝脏疾病,患者体内产生过量的草酸盐,累积于肾脏不能及时排出。肾功能下降的患者可出现草酸盐沉积症,并可导致骨骼、皮肤、心脏、视网膜

  • 罕见病新药!Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年07月17日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励

  • 肝病RNAi创新疗法!美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)突破性药物资格

    2019年07月16日/生物谷BIOON/--Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的突破性药物资格(BTD)。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症(PH)的RNAi实验性疗法,PH是一类严重、罕见、遗传性肝病,常常导致肾功能衰竭。B

  • 全球首款RNAi药物终获英国批准

     日前,英国国家健康和护理卓越研究所(NICE)推翻了此前的拒绝决定,表示推荐Alnylam公司的RNAi疗法Onpattro用于治疗成人周围神经受损的、遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病(hATTR)。由于竞争对手Ionis制药的RNAi药物Tegsedi已先行获得英国医疗保障体系的批准,这无疑给Onpattro带来了巨大压力,但现在, Onpattro获得了一线生机。事实上,NICE

  • 全球首款RNAi药物!Alnylam药物Onpattro获英国NICE批准,治疗hATTR淀粉样变性

    2019年07月10日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日,该公司药物Onpattro(patisiran)在英国监管方面迎来转机。英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)已发布积极意见,推荐Onpattro作为一种具有经济效益的治疗选择,用于英国国家卫生服务系统(NHS),治疗成人患者由遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)介导的淀粉样变性引起的多发神

  • 罕见病RNAi疗法!变革性药物givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)在欧盟提交上市申请

    2019年07月02日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran)于2018年8月获美国和欧盟批准,用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准,使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日,Alnylam公司宣布,已向欧

  • RNAi治疗高甘油三酯!美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)

    2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司,近日该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的

  • 全球首款RNAi药物!Alnylam公司产品(patisiran)获日本批准,治疗hATTR淀粉样变性

    2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日,该公司宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已批准Onpattro(patisiran),用于成人患者治疗由遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)介导的淀粉样变性引起的多发神经病。Onpattro是日本批准的首个RNAi疗法,Alnylam公司已计划在日本立即推出该产品。在美国和欧盟,Onp

  • 乙肝功能性治愈新希望!强生/Arrowhead启动RNAi疗法ARO-HBV新的三重组合队列患者给药

    2019年04月25日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司,近日,该公司宣布,在慢性乙型肝炎病毒(HBV)患者中正在进行的I/II期临床研究(AROHBV1001)中,一个新的三重组合队列(cohort 12,第12队列)已启动了患者给药给药,该队列的治疗药物包括JNJ-3989(前称ARO-HBV)和强生旗下杨森制药选择的其他未披露制剂。随着这一新队列的启动

  • RNAi治疗罕见肝病!Arrowhead公司第二代皮下注射RNAi疗法ARO-AAT启动适应性II/III期研究

    2019年04月25日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司,近日该公司宣布已获美国食品和药物管理局(FDA)批准,推进实验性RNAi药物ARO-AAT的一项适应性II/III期研究,该研究有可能作为ARO-AAT的关键注册研究。ARO-AAT是该公司第二代皮下给药的RNAi疗法,目前正被开发用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏(AATD)相关的肝病,这是一种罕见的遗