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  • 全球首款RNAi药物!Alnylam在德国推出Onpattro(patisiran),治疗hATTR淀粉样变性

    2018年10月03日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日,该公司宣布,在德国推出Onpattro(patisiran),用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。在美国和欧盟,Onpattro分别于今年8月10日和8月30日获批,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。Al

  • 3期临床结果积极 第二款RNAi疗法有望加速获批

      今日(9月28日),Alnylam Pharmaceuticals宣布其靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)的在研RNAi药物givosiran,在用于治疗急性肝卟啉症(AHP)的3期试验ENVISION中,取得了积极顶线数据。Alnylam治疗成人由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病(polyneuropathy)的Onpattro(pati

  • Alnylam RNAi疗法获FDA批准

      11日,美国FDA宣布批准Onpattro(patisiran)输注治疗,用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的周围神经疾病(多发性神经病,polyneuropathy)成人患者。值得一提的是,这是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法,也是FDA批准的首款小干扰RNA(siRNA)药物。hATTR影响了全球约50000人,是一种

  • 重磅!全球首款RNAi药物patisiran进入英国早期获药计划(EAMS),美国市场将在8月获批

    2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日,该公司宣布,英国药品和健康产品管理局(MHRA)已批准将实验性RNAi药物patisiran纳入早期获取药物计划(EAMS)。EAMS是由英国MHRA推出的快速审批程序,其目标人群为英国国家服务系统(NHS)的患者,旨在使重症患者在药品获得上市批准前尽早得到治疗,以挽救生命。因此,EA

  • 重磅消息!全球首款RNAi药物patisiran获欧盟CHMP支持批准,美国市场将8月初获批

    2018年8月1日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,支持批准RNAi药物patisiran,用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。如果获批,patisiran将以品牌名Onpattro上市销售。CHMP支持批准

  • Alnylam公司RNAi疗法3期获积极数据 有望近期获批

      今日,Alnylam Pharmaceuticals公司在外周神经协会(Peripheral Nerve Society, PNS)年会上公布了该公司的RNAi疗法patisiran治疗遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性(hereditary ATTR amyloidosis)的临床3期试验数据的进一步分析。分析结果表明patisiran与安慰剂相比,能够显着提高患者的

  • RNAi vs 反义RNA颠覆对决!治疗hATTR淀粉样变性,谁更胜一筹?

    2018年7月6日/生物谷BIOON/--Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作,包括:罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前,Ionis公司已有2个反义RNA药物上市,分别为Kynamro(mipomersen)和Spinraza(nusinersen)

  • 重磅消息!全球首款RNAi药物patisiran今年8月初将上市,来自赛诺菲/Alnylam

    2018年7月5日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日,该公司宣布,RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性的III期临床研究APOLLO已发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)。在该项研究中,patisiran取得了极佳的结果,达到了研究的主要终点和所有次要终点。结果显示,在hATTR淀粉样变性患者中

  • 罕见病新药速递!Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿(PH1)大幅降低尿草酸水平

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊,该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查,该药用于遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定,如果获批,patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的

  • 美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格,治疗ATTR淀粉样变性

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊,近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲,EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目,ALN-TTRsc02有望