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  • Alnylam公司RNAi疗法3期获积极数据 有望近期获批

      今日,Alnylam Pharmaceuticals公司在外周神经协会(Peripheral Nerve Society, PNS)年会上公布了该公司的RNAi疗法patisiran治疗遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性(hereditary ATTR amyloidosis)的临床3期试验数据的进一步分析。分析结果表明patisiran与安慰剂相比,能够显着提高患者的

  • RNAi vs 反义RNA颠覆对决!治疗hATTR淀粉样变性,谁更胜一筹?

    2018年7月6日/生物谷BIOON/--Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作,包括:罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前,Ionis公司已有2个反义RNA药物上市,分别为Kynamro(mipomersen)和Spinraza(nusinersen)

  • 重磅消息!全球首款RNAi药物patisiran今年8月初将上市,来自赛诺菲/Alnylam

    2018年7月5日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日,该公司宣布,RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性的III期临床研究APOLLO已发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)。在该项研究中,patisiran取得了极佳的结果,达到了研究的主要终点和所有次要终点。结果显示,在hATTR淀粉样变性患者中

  • 罕见病新药速递!Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿(PH1)大幅降低尿草酸水平

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊,该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查,该药用于遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定,如果获批,patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的

  • 美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格,治疗ATTR淀粉样变性

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊,近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲,EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目,ALN-TTRsc02有望

  • RNAi药物有望靶向中枢神经系统疾病

      总部位于波士顿的Alnylam Pharmaceuticals是一家致力于推进RNA干扰(RNAi)疗法的生物医药公司。近日,该公司报告了使用RNAi疗法治疗中枢神经系统(CNS)疾病的临床前研究结果,该积极结果支持将RNAi疗法推进到临床试验阶段。Alnylam公司表示,在大鼠中进行的研究已能将新型小干扰RNA(siRNA)结合物成功递送至中枢神经系统中。单次鞘内注射(i

  • 年化发作率降低93% 在研RNAi疗法2期结果喜人

      Alnylam Pharmaceuticals日前公布了Givosiran的1期和2期开放标签扩展(OLE)研究的最新结果。Givosiran是一种靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)的在研RNAi治疗剂,用于治疗急性肝卟啉症(AHPs)。急性肝卟啉病(AHPs)是一类罕见的遗传性疾病,其特征是可能危及生命的疾病发作,并且有许多对患者日常机能和生活质量造成负面影响的慢性衰

  • Alnylam又一RNAi疗法获顶线临床数据

     2018年4月14日,Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法Givosiran在预防急性肝卟啉症的临床I期和临床I/II期开放标签延伸性研究中获得积极结果,与基线相比Givosiran最高可减少90%的卟啉症年发作率,如果正在进行的III期临床数据出色Alnylam预计今年年底递交Givosiran的NDA申请。急性肝卟啉症(Acute Hepatic Por

  • RNAi疗法显著降低乙肝表面抗原 有望攻克慢性乙肝

     日前,Arrowead Pharmaceuticals公司在欧洲肝脏研究学会(European Association for the Study of the Liver,EASL)2018年国际肝脏大会(The International Liver Congress 2018)上发布了该公司治疗乙型肝炎病毒(HBV)感染的RNAi疗法ARC-520的临床试验结果。数据表明,ARC

  • 首款RNAi药物patisiran治疗hATTR淀粉样变性显著改善心脏结构和功能

    2018年03月30日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司近日在日本熊本举行的第16届淀粉样变性国际研讨会(ISA)上公布了RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性的III期临床研究APOLLO的新数据。此次会上公布的是心脏亚群结果:APOLLO研究中有56%(n=126)受试者被纳入了预定义的心脏亚群。数据显示,与安慰剂相比