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  • 罗氏获DMD基因疗法授权

     今日,罗氏(Roche)和Sarepta Therapeutics公司共同宣布,双方达成许可授权协议,罗氏将获得治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法SRP-9001在美国以外地区的独家推广权益。Sarepta将总计获得11.5亿美元前期付款(包括7.5亿美元现金和4亿美元股权投资)和潜在17亿美元的里程碑付款。根据Vantage的报道,这是迄

  • 首款血友病基因疗法在美国递交上市申请

       今日,BioMarin Pharmaceutical公司宣布,已向美国FDA递交了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请(BLA),治疗A型血友病成年患者。BioMarin预计对这一BLA的审评将在2020年2月开始。新闻稿指出,这是美国FDA受理的第一份血友病基因疗法上市申请。今

  • Nat Biomed Eng:新型基因疗法策略

    近日,科学家开发了一种新的基因疗法,可以利用人类细胞大量生产携带遗传物质的纳米颗粒,并用于治疗疾病。在该研究中,实验性疗法减缓了神经胶质瘤小鼠的肿瘤生长并延长了其存活时间。

  • PNAS:计算生物学有助于开发统一的靶向基因疗法

    近日,瑞典lund大学的神经科学家已经开发出一种新技术,可以对病毒的外壳进行改造,从而将基因疗法提供特定的细胞类型。

  • A型血友病基因疗法已进入3期临床开发

       在周末开幕的第61届美国血液学会(ASH)年会上,Sangamo Therapeutics公司和辉瑞(Pfizer)公司联合公布了治疗严重A型血友病的基因疗法SB-525在名为Alta的1/2期临床试验中的中期结果。试验结果表明,所有接受最高剂量SB-525治疗的患者,血液中凝血因子VIII的水平都达到了正常范围。其中两名

  • 基因疗法治疗膀胱癌 达到主要临床终点

      日前,基因疗法公司FerGene宣布,基因疗法nadofaragene firadenovec (rAd-IFN/Syn3),在治疗对卡介苗(BCG)响应不佳的晚期高级非肌层浸润性膀胱癌(high grade NMIBC)患者的3期临床试验中,达到主要临床终点。FerGene公司是由Ferring Pharmaceuticals和黑石

  • 膀胱癌基因疗法III期临床成功 明年申请上市

    FerGene是由Ferring制药公司和黑石生命科学(Blackstone Life Sciences)于11月底投资5.7亿美元组建的一家基因治疗公司,专注于开发和商业化膀胱癌基因疗法nadofaragene firadenovec(rAd-IFN/Syn3),为高级别、卡介苗(BCG)无应答、非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)患者提供新的治疗选择。近日,

  • 全球首个血友病基因疗法:BioMarin公司valrox治疗A型血友病申请上市,单次注射年出血率降低96%

    2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,该公司宣布,已向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份营销授权申请(MAA),寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270)成人患者的治疗。值得一提的是,这是针对任何类型血友病基因治疗的

  • 近期基因疗法研究领域重要成果!

    本文中,小编整理了多篇研究成果,共同解读科学家们在基因疗法研究领域取得的新成果,分享给大家!图片来源:www.pixabay.com【1】JCI:新技术提高基因疗法治疗视力的效果doi:10.1172/JCI129085在以大鼠,猪和猴子为模型的实验中,约翰霍普金斯大学医学院的研究人员开发了一种挽救视力的基因疗法。如果被证明对人类安全有效,该技术可以为诸如湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)等常见疾病

  • 基因疗法可用于治疗颞叶癫痫

      德国柏林夏里特大学医院和奥地利因斯布鲁克医科大学合作,开发了一种新方法来治疗颞叶癫痫,这种靶向基因疗法针对癫痫发作时的位置进行给药,抑制癫痫发作症状。在整个欧洲,约有500万人患有癫痫病,其特征是神经细胞反复同步放电,导致正常脑功能中断,并表现为癫痫发作。最常见的形式是颞叶癫痫(TLE),这种癫痫发作起源于颞叶。该病的长期后果可能是记忆功能、学习能力和情绪控制失调。此外,工