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  • 全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma获日本批准,治疗2岁以下儿童!

    2020年03月20日/生物谷BIOON/--诺华(Novartis)近日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec),用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童患者,包括在诊断时为症状前(pre-symptomatic)的患者。需要指出的,接受Zolgensma治疗的患者,必须抗A

  • Sci Trans Med: 基因疗法如何治疗致命性心脏病

    达农病(Danon disease)是一种非常罕见的威胁生命的疾病,其病因是由于细胞中负责清除与回收蛋白质的系统失去功能,这将进一步导致心脏,骨骼肌,神经系统,眼睛和肝脏功能障碍。大多数患者寿命仅仅三十年,或需要心脏移植才能够继续维持生命。

  • Circulation Res:基因疗法可有效治疗巴氏症候群

    Barth综合征是男性儿童中一种罕见的代谢疾病,是由称为TAZ的基因突变引起的。Barth综合征会导致威胁生命的心力衰竭症状产生,并导致骨骼肌以及免疫反应的虚弱并损害身体生长。波士顿儿童医院的一项新研究表明,基因治疗可以预防或逆转因Barth综合征引发的心脏功能障碍。

  • 杨森视网膜疾病基因疗法获欧盟PRIME资格

    3月2日,强生旗下西安杨森宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其腺相关病毒(AAV)-色素性视网膜炎GTP酶调节剂(RPGR)基因疗法优先药物资格(PRIME)和前沿治疗药品(ATMP),用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎(XLRP)。这也是目前获得PRIME认证的唯一一个RPGR基因治疗项目,西安杨森将加快该疗法在欧洲上市的监管审查时间。PRI

  • Nat Commun:基因疗法有助于治疗亨廷顿症

    亨廷顿舞蹈病(HD)是一种罕见的,由基因突变和大脑纹状体区域的神经变性引起的遗传性疾病,其特征是肢体出现类似于舞蹈的异常运动。暨南大学脑修复中心的陈功博士领导的研究小组开发了一种新型基因疗法,可在亨廷顿小鼠模型中再生功能性新神经元。该研究成果已于2020年2月27日发表在《nature communications》杂志上。

  • 全球首个血友病基因疗法!BioMarin公司valrox在美欧进入审查,单次输注3年后年出血率减少96%!

    2020年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理其提交的生物制品许可申请(BLA),该BLA寻求批准其AAV5基因疗法valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN27

  • 戈谢病基因疗法!美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格!

    2020年02月16日讯 /生物谷BIOON/ --Prevail Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病患者开发潜在疾病修饰AAV基因疗法的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基因疗法PR001治疗戈谢病(Gaucher disease,GD)患者的孤儿药资格认定(ODD)。此外,FDA还授予了PR001治疗

  • Science:一项针对狗的研究提示着基因疗法中使用的AAV病毒载体可能会导致癌症风险

    2020年2月11日讯/生物谷BIOON/---正当基因疗法最终似乎不负人们之所望的时候,一项研究使得人们对病毒载体存有一种持久的担忧。许多研究工作都依赖于一种病毒载体将治疗性基因导入患者体内。这种病毒载体是腺相关病毒(AAV)的简化版本,被认为是安全的,这是因为它很少将它携带的人DNA片段整合到宿主细胞染色体中,然而一旦整合,它可能激活致癌基因。但是一项患

  • 基因疗法治疗充血性心衰:NAN-101的I期临床试验已开始

    临床阶段的腺相关病毒(AAV)基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)今日宣布,NAN-101的I期临床试验中的首位患者已接受治疗。

  • Nat Med:临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病

    2020年2月4日讯/生物谷BIOON/---X连锁慢性肉芽肿病(X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD)是一种罕见的遗传性血液疾病。它可导致反复感染、延长住院治疗时间和缩短寿命。在此之前,X-CGD患者不得不依赖骨髓捐献来获得病情缓解的机会。在一项新的研究中,来自英国、美国、法国和德国的研究人员报道使用干