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  • Small:非病毒基因疗法加速癌症研究

    2019年10月24日讯 /生物谷BIOON /--墨尔本皇家理工大学(RMIT大学)的研究人员开发的非病毒生物基因传递方法在实验室测试中被证明是有效的,比标准的病毒方法更安全。基因疗法被广泛认为是癌症研究的下一个前沿领域,它包括在病人的细胞中引入新的基因,以取代导致疾病的缺失或功能失调的基因。图片来源:RMIT University由于细胞本身的特点导致细胞吸收基因或任何外来DNA物质的能力较差

  • Blood:植物成分能够提高基因疗法的速度与有效性

    2019年10月19日讯/生物谷BIOON/---基因疗法的出现,为免疫系统缺陷以及血液类疾病(例如镰状细胞性贫血和白血病)提供了广阔的治疗前景。以往这些疾病需要进行骨髓移植,而如今可以通过”编辑”患者体内的干细胞来纠正背后的遗传问题,从而得到成功治疗。但是,目前基因疗法的标准流程需要将健康基因传递到患者血液干细胞中,这些操作既昂贵又费时,许多患者因此难以承受。最近,在来自Scripps Rese

  • 治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极

     日前,Sarepta Therapeutics公司宣布,其治疗β-肌聚糖病(LGMD2E)的基因疗法SRP-9003(MYO-101)在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标,还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶(CK)的水平。肢带型肌营养不良症(LGMD)是一种由基因突变引起罕见遗传病,患者的主要症状为渐进性肌无力

  • JCI:新技术提高基因疗法治疗视力的效果

    2019年10月1日 讯 /生物谷BIOON/ --在以大鼠,猪和猴子为模型的实验中,约翰霍普金斯大学医学院的研究人员开发了一种挽救视力的基因疗法。如果被证明对人类安全有效,该技术可以为诸如湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)等常见疾病的患者提供一种新的,更持久的治疗选择,并且它有可能替代遗传性视网膜疾病患者的缺陷基因。 这种新方法发表在最近的《The Journal of Clinical

  • 不甘落后于SMA基因疗法Zolgensma 百健启动Spinraza高剂量试验

    FDA共批准两款脊髓性肌萎缩基因疗法,Zolgensma和Spinraza,在用药便利性、成本效益以及临床疗效上,前者都要优于后者。近日诺华公布了Zolgensma的最新临床数据,表明Zolgensma具有长期疗效性且安全性良好。2019年9月18日,百健宣布启动Spinraza高剂量临床试验DEVOTE,以期取得更好的疗效。脊髓性肌萎缩脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy

  • 安全性良好 长期疗效持久 诺华公布SMA基因疗法最新结果

     今日,诺华(Novartis)旗下AveXis公司宣布,其治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovac-xioi)在名为SPR1NT和STR1VE的3期试验和名为START的1期试验中,获得新的积极中期结果。Zolgensma的治疗可将患者无事件生存期(event-free survival)延长到5岁,并且在疾病症状发

  • 基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 治疗“泡泡男孩病”

     Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院(St. Jude Children's Research Hospital)共同宣布,其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病(X-linked severe combined immunodeficiency,X-SCID)的MB-107慢病毒载体基因疗法被美国FDA授予再生医学先进疗法认定(RMAT)。X-SCID又被称为“泡泡男孩病

  • Science子刊:I期临床试验表明药物局部诱导的IL-12基因疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤患者

    2019年8月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的临床研究中,一种可诱导的肿瘤定位基因疗法首次在胶质母细胞瘤患者中进行了测试。这种由两部分组成的方法涉及将一个编码免疫激活物的基因注射到脑瘤部位中并服用一种激活这个基因的药物,从而导致免疫激活物---白细胞介素12(IL-12)---的产生和免疫细胞渗入到肿瘤组织中。这些结果还提示着这种治疗可能延长患者的生存期。相关研究结果发表在2019年8

  • 6款疗法已经获批 完全发挥基因疗法潜力还需要什么?

      基因疗法能够为传统治疗手段无法触及的疾病提供治疗选择!自2016年以来,欧盟EMA和美国FDA已经批准了6款基因疗法产品,其中包括治疗B细胞血癌的两款CAR-T细胞疗法,和四款治疗严重单基因遗传病的基因疗法。今年,美国FDA和欧盟EMA分别批准了诺华(Novartis)治疗脊髓性肌肉萎缩(SMA)的Zolgensma和bluebird bio治疗β地中海贫血的Zyntegl

  • Sci Rep:深入剖析microRNAs分子的功能或有望开发出新型疾病基因疗法

    2019年8月4日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,一项发表在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中,来自东芬兰大学和牛津大学的科学家们通过研究发现,细胞中天然存在的小RNA分子—microRNA或许在细胞核中也大量存在;此前,microRNAs被认为主要存在于细胞质中,而研究者却发现,细胞核中microRNA的浓度会因缺氧状况而发生改变,而且microRNA在细胞核基因的