自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的孤儿药资格（ODD）。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体（G
镰状细胞病自体干细胞基因疗法！Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格！
2020年01月23日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了ARU-180
治疗脑震荡后遗症 干细胞疗法获再生医学先进疗法认定
近日，研究神经疾病再生医学的SanBio公司宣布，美国FDA授予其SB623再生医学先进疗法认定（RMAT），用于治疗创伤性脑损伤（TBI）引起的慢性神经退行性运动障碍。今年4月，SB623已经获得日本的先驱药品认定（SAKIGAKE）。TBI包括脑震荡和锐器对大脑的损伤，可能由多种原因产生，最常见的原因包括汽车事故，摔倒和运动相关损伤。据统计，其发生频率超过中风和心脏病的发生率总和。
体外自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医
新型可控异基因多克隆T细胞疗法！rivo-cel儿科注册研究达主要终点，180天无事件生存率91%!
2019年07月09日/生物谷BIOON/--Bellicum制药公司是开发新型可控细胞免疫疗法治疗癌症和罕见遗传性血液疾病的领导者。近日，该公司宣布异基因多克隆T细胞疗法rivo-cel（rivogenlecleucel，BPX-501）欧盟注册试验BP-004（NCT02065869）达到了180天无事件生存的主要终点。该研究的数据将构成预期提交的rivo-cel与rimiducid营销授权申
自体造血干细胞基因疗法！OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
细胞产业分析！我国免疫细胞存储市场规模快速增长，行业前景广阔！
免疫细胞存储是指利用先进的生物技术，从人体血液中提取一定数量的免疫细胞，在确保免疫细胞的多样性与高潜能的条件下，利用液氮将免疫细胞保存在-196℃低温条件下，使细胞处于休眠状态，待需要时再进行复苏和扩增。免疫细胞存储行业是在干细胞治疗以及免疫疗法技术不断突破而逐渐发展起来的新兴行业。目前免疫细胞有两种存储类型：（1）外周全血免疫细胞，PBMC（外周血单核免疫细胞：包括淋巴细胞、单核细胞、吞噬细胞、
全球首个β地中海贫血基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo(LentiGlobin)将在今年二季度获批上市
2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准基因疗法Zynteglo（前称：LentiGlobin，编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞），用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血（TDT）青少年及成人患者的治疗，具体为：非β0/
eLife：研究揭示靶向常见癌症的新策略
2019年3月30日讯 /生物谷BIOON /——一项发表在《eLife》上的新研究发现了一种蛋白质是一种特殊的癌细胞生存所必需的。这项研究最早发表在bioRxiv上，发现了一个叫做沃纳综合症解旋酶（Werner syndrome helicase，WRN）的蛋白质是治疗一类高微卫星不稳定性（microsatellite instability-high，MSI-H）的肿瘤病人的新靶点。图片来源：
Science：发现细胞感知氧气新机制！抗癌药物迎来新突破！
2019年3月30日讯 /生物谷BIOON /——来自奥卢大学和哈佛大学的研究人员已经发现了一种过去未知的体内细胞感受氧气的机制，而缺氧对基因的功能有着重要的直接影响，可以防止细胞分化。这项研究发表在《Science》上，为开发新的抗癌药物带来了新思路。图片来源：Science这项研究的重点在于一种叫做组蛋白去甲基化酶的酶，它的任务是调节染色体的结构。研究人员发现缺氧会导致某些组蛋白去甲基化酶无法