NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
“精准治肺”助力畅快呼吸 上海六院为慢阻肺患者完成支气管镜热蒸汽消融术
呼吸内科主任任涛教授表示,这例手术的成功标志着我院中重度慢阻肺治疗迈入精准介入时代,为COPD患者带来更多治疗选择。
2025-05-16
破解HIV病毒库的“藏身之地”!iScience:SMAC类似物APG-1387 可在小鼠体内降低HIV病毒库并限制病毒反弹
经过APG-1387治疗后,接受过逆转录病毒药物治疗的受感染小鼠体内的病毒库规模有所缩小。
2024-12-10
诺华创新药物信倍立®(盐酸阿思尼布片)在华获批,开启慢粒STAMP精准靶向治疗新时代
2025年5月14日,诺华创新药物信倍立®(盐酸阿思尼布片)获得国家药品监督管理局批准,用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病(Ph+ CML)慢性期(CP)成人患者。
2025-05-15
Biomedicines研究发现腺病毒和腺相关病毒载体可高效转导肺类器官
本研究发现重组腺病毒5型和重组腺相关病毒6型、9型能高效转导人诱导多能干细胞来源的肺类器官,且对基底和分泌细胞具有高嗜性,为囊性纤维化基因治疗奠定了基础。
2025-05-13