全球β地中海贫血基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo(LentiGlobin)将在今年二季度获批上市
来源：本站原创 2019-04-02 11:49
2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准基因疗法Zynteglo（前称：LentiGlobin，编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞），用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血（TDT）青少年及成人患者的治疗，具体为：非β0/
2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准基因疗法Zynteglo（前称：LentiGlobin，编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞），用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血（TDT）青少年及成人患者的治疗，具体为：非β0/β0基因型、适合造血干细胞移植（HSC）但缺乏人白细胞抗原（HLA）匹配的HSC供体。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC），EC通常都会遵循CHMP的建议，并将在大约2个月内做出最终审查决定。
如果获得批准，Zynteglo将成为首个治疗TDT的基因疗法，该药是一种一次性治疗的基因疗法，可解决导致TDT的根本遗传病因，有望为TDT的临床治疗带来一场革命，将显著改变疾病进程、显著提高TDT患者健康和生活质量。
CHMP的积极意见，基于来自I/II期HGB-205研究、已完成的I/II期Northstar（HGB-204）研究、正在进行的2项III期临床研究Northstar-2（HGB-207）和Northstar-3（HGB-212）、长期随访研究LTF-303的数据。
截止2018年9月14日，来自I/II期Northstar研究的数据显示，接受Zynteglo治疗的非β0/β0基因型患者中，80%（n=8/10）患者实现了输血非依赖性，意味着这些患者至少12个月没有接受输血，并且血红蛋白水平保持在9g/dL以上。在数据截止时，这8例患者维持无输血的中位时间为38个月（范围：21-44个月）。在III期研究Northstar-2和Northstar-3中，采用了精细制造工艺生产Zynteglo，以进一步改善Northstar研究中观察到的临床结果。截止2018年9月14日，Northstar-2研究中Zynteglo输注6个月后患者的总血红蛋白中位数为11.9g/dL（范围：8.4-13.3g/dL）。
这些研究中，观察到的归因于Zynteglo的非严重不良事件包括：潮热、呼吸困难、腹痛、四肢疼痛、非心脏性胸痛。1例血小板减少症严重不良事件被认为可能与Zynteglo有关。研究中观察到的其他不良事件与HSC和白消安（busulfan）骨髓消融治疗已知的副作用一致，包括静脉阻塞性疾病的严重不良事件。目前，Zynteglo继续在正在进行的III期研究Northstar-2和Northstar-3以及长期随访研究LTF-303中进行评估。
TDT是一种由β-珠蛋白基因突变引起的严重遗传病，导致血红蛋白降低或缺失。为了生存，TDT患者需要通过终生输血维持血红蛋白水平。由于不可避免的铁过载（即体内铁储存过多），这些输血有进行性多器官损伤的风险。当前对TDT的管理，包括每2-4周定期输血和每日一次铁螯合疗法，这会带来许多心理和社会后果，包括边缘化和孤立。在许多患者中，与TDT相关的合并症会导致寿命缩短。
Zynteglo一种治疗TDT的一次性基因疗法，通过慢病毒载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中，再将这些细胞回输入患者体内。临床研究数据显示，大部分患者在接受Zynteglo输注后随访2年或2年以上时间内无需输血，并表现出正常的血红蛋白水平。
在欧盟，EMA之前已授予Zynteglo治疗TDT的孤儿药资格、快速通道资格、优先药物资格（PRIME）、加速审评资格。在美国，FDA之前已授予Zynteglo治疗TDT的孤儿药资格和突破性药物资格。
蓝鸟生物首席医疗官David Davidson表示，“Zynteglo治疗的目标，是使输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者能够产生足够水平的血红蛋白，使其摆脱对输血的终身依赖。CHMP对Zynteglo的积极意见，是向TDT患者提供第一种一次性基因疗法迈出的关键一步，我们期待着欧盟委员会即将作出的最终审查决定。”
罗马大学儿科教授、意大利科学健康研究所（IRCCS）耶稣圣婴儿童医院儿科血液/肿瘤和细胞基因治疗部门主任Franco Locatelli表示，“对我的许多患者来说，患有TDT意味着终生接受慢性输血、铁螯合疗法和支持疗法，以治疗贫血和其他严重并发症。这些患者及其家属所承受的负担是巨大的，超越了对他们日常生活的直接健康影响，这些生活受到TDT症状、住院和必要的慢性护理的显著影响。Zynteglo的潜在批准，为这些患者及其家庭带来了希望，有望显著改变这种疾病的进程，以及TDT患者的健康和生活质量。”（生物谷Bioon.com）
原文出处：bluebird bio官网
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