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  • Science子刊:I期临床试验表明药物局部诱导的IL-12基因疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤患者

    2019年8月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的临床研究中,一种可诱导的肿瘤定位基因疗法首次在胶质母细胞瘤患者中进行了测试。这种由两部分组成的方法涉及将一个编码免疫激活物的基因注射到脑瘤部位中并服用一种激活这个基因的药物,从而导致免疫激活物---白细胞介素12(IL-12)---的产生和免疫细胞渗入到肿瘤组织中。这些结果还提示着这种治疗可能延长患者的生存期。相关研究结果发表在2019年8

  • 6款疗法已经获批 完全发挥基因疗法潜力还需要什么?

      基因疗法能够为传统治疗手段无法触及的疾病提供治疗选择!自2016年以来,欧盟EMA和美国FDA已经批准了6款基因疗法产品,其中包括治疗B细胞血癌的两款CAR-T细胞疗法,和四款治疗严重单基因遗传病的基因疗法。今年,美国FDA和欧盟EMA分别批准了诺华(Novartis)治疗脊髓性肌肉萎缩(SMA)的Zolgensma和bluebird bio治疗β地中海贫血的Zyntegl

  • Sci Rep:深入剖析microRNAs分子的功能或有望开发出新型疾病基因疗法

    2019年8月4日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,一项发表在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中,来自东芬兰大学和牛津大学的科学家们通过研究发现,细胞中天然存在的小RNA分子—microRNA或许在细胞核中也大量存在;此前,microRNAs被认为主要存在于细胞质中,而研究者却发现,细胞核中microRNA的浓度会因缺氧状况而发生改变,而且microRNA在细胞核基因的

  • 囊获新型AAV9载体 辉瑞达成合作开发基因疗法

    近日,REGENXBIO公司宣布与辉瑞(Pfizer)公司达成研发许可协议,允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9(AAV9)载体开发基因疗法,治疗弗里德赖希共济失调(Friedreich’s ataxia,FA),改善患者的生活。FA是一种最常见的遗传性共济失调类型,每5万人中会有1人受影响。FA患者是由于FXN基因出现突变引起的,基因突变限制了共济蛋白(frataxin)的

  • 中止疾病进展 Amicus基因疗法早期临床结果积极

    致力于研发罕见病创新疗法的Amicus Therapeutics公司宣布,其在研AAV-CLN6基因疗法,在治疗CLN6 Batten病的1/2期临床试验中,取得了中止病情进展的积极中期结果。罕见的遗传性神经退行性疾病Batten病(Batten disease)又被称为神经元蜡样质脂褐质沉积病(neuronal ceroid lipofuscinosis, NCL)。它属于溶酶体贮积症(LSD)

  • 囊获新型AAV9载体 辉瑞达成合作开发基因疗法

     今日,REGENXBIO公司宣布与辉瑞(Pfizer)公司达成研发许可协议,允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9(AAV9)载体开发基因疗法,治疗弗里德赖希共济失调(Friedreich’s ataxia,FA),改善患者的生活。FA是一种最常见的遗传性共济失调类型,每5万人中会有1人受影响。FA患者是由于FXN基因出现突变引起的,基因突变限制了共济蛋白(frat

  • 体外自体造血干细胞基因疗法!美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)

    2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基于自体造血干细胞(HSC)的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征(Wiskott-Aldrich syndrome,WAS)的再生医

  • Circulation:利用基因疗法抑制CaMKII,有望治疗CPVT遗传性心律失常

    2019年7月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国波士顿儿童医院的研究人员报道了在遗传性心律失常小鼠模型中利用基因疗法抑制了这种疾病。这些发现为开发治疗遗传性心律失常的单剂量基因疗法提供了可能,而且也可能为治疗更为常见的心律失常(比如心房颤动)的单剂量基因疗法提供了可能。相关研究结果近期发表在Circulation期刊上,论文标题为“Gene Therapy for Cat

  • B型血友病基因疗法!uniQure公布第二代产品AMT-061强劲临床新数据

    2019年07月10日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司,近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了第二代B型血友病基因疗法AMT-061(AAV5-Padua hFIX变体)治疗3例患者的IIb期研究36周数据。该研究是一项开放标签、单剂量、单臂、多中心研究,正在美国开展。研究入组了3例重度B型血友病患者(

  • B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动

     日前,uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后,三名患者凝血因子IX(FIX)活性平均达到正常值的45%。此外,该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果,该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到