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A型血友病基因疗法!BioMarin公布valrox 1/2期试验长期数据:单次输注后5年,年出血率↓95%!

valrox是进入监管审查的第一款血友病基因疗法

两项基因疗法试验失败 渤健5.42亿美元打了水漂

根据本周四渤健(Biogen)公布的第二季度收益报告显示,该公司两项基因疗法BIIB111和BIIB112试验失败,损失高达5.42亿美元。其中一笔损失来自基因疗法BIIB111(timrepigene emparvovec)。该基因疗法在无脉络膜血症的晚期试验中未能有效矫正患者视力,同时BIIB111在试验中也没有达到次要目标。基因疗法BIIB111第3阶

Cell:一种激活CaMKII的基因疗法可保护视网膜神经节细胞,阻止青光眼引起的视力下降

2021年7月23日讯/生物谷BIOON/---青光眼是造成视觉障碍和失明的主要原因。在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员发现在一种青光眼小鼠模型中,一种基因疗法能保护视神经细胞并保存视力。这一发现为开发针对青光眼的神经保护疗法提供了一条道路。相关研究结果于2021年7月22日在线发表在Cell期刊上,论文标题为“Preservat

罕见病基因疗法!欧盟批准蓝鸟生物Skysona:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能,最长的随访时间为近7年(82.7个月)。

全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效!

3款上市SMA疗法中2款在中国获批:Spinraza(诺西那生钠),Evrysdi(艾满欣)。

帕金森病治疗迎来新进展,拜耳推进两款突破性细胞与基因疗法

  6月8日,拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock(BlueRock Therapeutics)在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药,这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。

全球首个血友病基因疗法!欧盟授予valrox加速评估:治疗A型血友病,单次输注后5年,年均出血率↓95%!

valrox用于治疗A型血友病,是进入监管审查的第一款血友病基因疗法

罕见病基因疗法!蓝鸟生物Skysona即将获批:首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

接受单次治疗后,90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍,且神经功能维持。