首页 » 标签 :“基因疗法”(共找到约384条相关新闻)
  • Vertex发力基因疗法布局 拓展合作、收购公司动作不断

     日前,Vertex Pharmaceuticals宣布将增强其基因编辑能力,以开发针对杜氏肌营养不良(DMD)与1型肌强直性营养不良(DM1)的新型疗法。为此,它与CRISPR Therapeutics拓展了现有的研发合作,并将收购Exonics Therapeutics。在与CRISPR Therapeutics的合作上,Vertex将支付1.75亿美元的先期付款,获得其CRISPR

  • Nat Mater:金纳米颗粒有望让基于CRISPR的基因疗法治疗HIV感染和血液疾病

    2019年6月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员通过简化将基因编辑指令递送给细胞的方式,朝着让基因疗法变得更加实用的方向迈出了一步。通过使用金纳米颗粒替换灭活病毒,他们安全地在HIV和遗传性血液疾病的实验室模型中递送基因编辑工具。相关研究结果近期发表在Nature Materials期刊上,论文标题为“Targeted homology-d

  • Sci Trans Med:基因疗法——治疗视力的新手段

    2019年6月7日 讯 /生物谷BIOON/ --在最近一篇文章中,作者总结了最近治疗致盲疾病的治疗策略。基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段,当感光细胞(视杆细胞和视锥细胞)仍然完整时,早期干预是特别有希望的。第一个批准用于Leber先天性黑蒙(LCA)的基因疗法确认了双等位基因RPE65突变,为全球其他条件下30多个基因替代试验铺平了道路。基因独立策略旨在

  • bluebird基因疗法获欧盟批准 用于治疗β地中海贫血

     今日,bluebird bio公司宣布欧盟委员会(EC)有条件批准其基因疗法ZYNTEGLO上市,治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。值得一提的是,ZYNTEGLO是针对这一疾病的首款基因疗法。输血依赖型β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码“β球蛋白”的基因发生突变,患者体内的血红蛋白水平会出现明显下降,甚至缺失。为了生存,患者不得不终身接受输血治疗。然而输血只能治标,不

  • SMA首款基因疗法获批上市 官宣定价212.5万美元

    5月24日,诺华Zolgensma?(onasemnogene abeparvovec-xioi,AVXS-101)获美国FDA批准上市,用于SMN-1(survival of motor neuron)双等位基因缺失的脊髓性肌萎缩症的婴儿患者(<2岁)。Zolgensma成为全球首款获批上市的一次性治疗方案,也是唯一一个基因替代疗法,Zolgensma有望长期改善脊髓性肌萎缩症患者生存质量

  • CD47为慢病毒载体披上隐形斗篷 或助肝靶向基因疗法逃脱先天免疫

      在一些血友病基因疗法中,腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是,大多数人已经对AAV产生了自然免疫,这可能使治疗无效。近日,由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法:通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送。他们利用天然抑制剂CD47整合到慢病毒载体(LVs)

  • 最具潜力的25个基因疗法

     生物技术网站GEN近日发文,对基因治疗领域的最新进展进行了统计。根据再生医学联盟(ARM)于本月初发布2019年第一季度的《全球再生医学季度数据报告》,截止一季度末,有372项基因治疗临床试验正在进行中,其中大多数(217项,58%)是II期研究、其次是I期研究(123项,33%)和III期研究(32项,9%)。这一数字较2018年底增加了10个,与2018年一季度相比增长了17%。除

  • 视力表提高3行!GenSight眼科基因疗法96周III期临床数据公布

    GenSight Biologics是一家临床阶段的生物制药公司,专注于发现和开发治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法。该公司管线利用线粒体靶向序列和光遗传学两个核心技术平台来帮助致盲性视网膜疾病患者保持或恢复视力。近日,该公司公布了先导候选药物GS010治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)III期临床研究REVERSE的首批96周数据。该研究在37例LHON患者中开展,

  • Nature重磅:基因疗法促进心脏再生

    2019年5月14日讯 /生物谷BIOON /——来自伦敦国王学院的研究人员发现,一种疗法可以诱导心脏病发作后的心脏细胞再生。世界卫生组织(who)的数据显示,心肌梗死是心力衰竭的主要原因,通常被称为心脏病发作,由心脏冠状动脉的突然阻塞引起,目前全球有2300多万人受到这种疾病的影响。目前,当一个病人心脏病发作后幸存下来,他们的心脏会留下永久性的结构性损伤,形成疤痕,这可能导致未来的心力衰竭。与鱼

  • 诺华基因疗法再传捷报 有望治疗更多脊髓性肌肉萎缩症患者

     日前,诺华(Novartis)公司旗下的AveXis公司,在美国神经病学学会(American Academy of Neurology)2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma,在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者时的积极试验结果。三周前,AveXis公司刚刚公布过Zolgensma在名为STR1VE的3期临床试验中获得的中期结果,表明Zolgensam在