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  • 体外自体造血干细胞基因疗法!美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)

    2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基于自体造血干细胞(HSC)的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征(Wiskott-Aldrich syndrome,WAS)的再生医

  • 罕见病新药!Orchard从葛兰素史克收购的基因疗法OTL-300被欧盟授予优先药物资格

    2018年10月06日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予OTL-300优先药物资格(PRIME)。OTL-300是一种实验性自体体外慢病毒基因疗法,开发用于输血依赖性β地中海贫血(TDBT)的治疗,该病是HBB基因(β珠蛋白基因)中200多种突

  • Orchard接手葛兰素史克罕见病业务

    近日,葛兰素史克公司对其罕见疾病业务的未来做出了决定,公司同意与前竞争对手Orchard Therapeutics签署协议,将全部批准和试验阶段的资产交由该公司管理。根据协议,葛兰素史克将获得Orchard少数(19.9%)股份,并将获得销售版税和商业里程碑付款,但目前尚不清楚进一步的财务细节。作为重组的一部分,该公司于去年7月就开始了对罕见疾病及非核心资产产品组合的评估。彼时,GSK首席执行官E

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