体外自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)
来源：本站原创 2019-07-30 21:25
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医学先进疗法资格（RMAT）。
RMAT是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案（21st Century Cures Act）”的再生医疗条款时，为了加速创新再生疗法的开发和审批而制定的一种Fast track制度。RMAT可以是细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞及组织制品，或是其他包含了再生医学技术制品的联合疗法。在研药物要获得RMAT资格认定，必须要有初步的临床研究数据证明药物在治疗、延缓、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或是在未满足医疗需求方具有积极的结果。RMAT资格认定提供了类似于突破性药物资格（BTD）的优惠政策，包括与FDA进行早期互动、优先审查、加速审批的可能性。
Wiskott-Aldrich综合征（WAS）是一种以自身免疫、湿疹、血小板数量和功能异常为特征的危及生命的遗传性免疫疾病。WAS表现为反复的、严重的感染和严重的出血，这是导致该病死亡的主要原因。若不进行治疗，WAS患者的中位生存期仅为14岁，干细胞移植治疗具有显著的死亡和发病风险。据估计，WAS的全球发生率为每年约100-300新生儿，全球流行率为3000-5000例患者。
OTL-103是一种体外、自体、基于造血干细胞（HSC）的基因疗法，涉及从患者骨髓中采集和/或从外周血中动员的自体造血干细胞，在体外用携带正常基因的改良病毒转导，使干细胞拥有所缺失基因（WAS基因）的功能拷贝，这些经过基因修饰的干细胞回输至患者体内（即造血干细胞移植）后，可以生长并分裂形成新的、功能正常的白细胞和血小板，这些白细胞和血小板能够抵御感染并防止出血。
OTL-103属于“体外自体基因疗法”，其特点是使用了患者自身的细胞（而不是来自于供体的细胞），因此这些细胞不会攻击患者机体，也不会被患者机体排斥。OTL-103由位于意大利米兰的San Raffaele-Telethon基因治疗研究所（SR-Tiget）开发，用于治疗WAS，Orchard公司于2018年4月从葛兰素史克手中收购了OTL-103的全部权利。
Orchard公司的“体外自体HSC基因治疗”方法
今年5月，来自OTL-103治疗重度WAS患者的一项注册研究的中期分析数据发表于《柳叶刀》。数据显示，OTL-103治疗恢复了WAS相关的免疫和血小板异常、显著减少了疾病的主要并发症。采用OTL-103治疗后，随访0.5-5.6年的患者中严重感染的频率降低。此外，严重出血事件被消除，中度出血事件大大减少。
Orchard公司计划在今年晚些时候公布该项注册研究的完整数据集，包括所有患者在接受OTL-103治疗后3年期的主要终点数据，并计划在2021年在美国和欧盟提交OTL-103治疗WAS的上市申请文件。
除了OTL-103之外，Orchard公司自体体外基因疗法组合中包括一款已上市产品Strimvelis，该基因疗法于今年4月从葛兰素史克收购而来，是欧洲药品管理局（EMA）批准的首个治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）的自体体外基因疗法。
除此之外，Orchard公司管线中还有多个临床项目，治疗原发性免疫缺陷症（OTL-101：治疗ADA-SCID；OTL-102：治疗X-连锁慢性肉芽肿病[X-CGD]）、神经代谢疾病（OTL-200：治疗异染性脑白质营养不良；OTL-201：治疗A型圣菲利波综合征[MPS-IIIA]；OTL-202：治疗B型圣菲利波综合征[MPS-IIIB]）、血红蛋白病（OTL-300：治疗输血依赖性β地中海贫血[TDBT]），另有多个研究的临床前项目在研。（生物谷Bioon.com）
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