NSCLC
MET
tepotinib
非小细胞肺癌
Alkindi Sprinkle
默克
神经母细胞瘤
Y-mAbs
囊性纤维化
Vertex
福泰制药
Danyelza
naxitamab
GD2
Eton
氢化可的松
Immunocore
IMCgp100
TCR
tebentafusp
葡萄膜黑色素瘤
T细胞受体
原发性高草酸尿症
RNAi
Alnylam
肾上腺皮质功能不全
lumasiran
Oxlumo
pH
tezacaftor
Symkevi
坏疽性脓皮病
修美乐
艾伯维
阿达木单抗
LEPR
Imcivree
Humira
adalimumab
tasimelteon
SMS
Vanda
史密斯-马吉利综合症
褪黑素受体激动剂
MC4R激动剂
POMC
凯西集团
Protalix
植物细胞蛋白表达系统
法布里病
ivacaftor
CFTR
ProCellEx
pegunigalsidase alfa
setmelanotide
Rhythm
前阿片黑素细胞皮质激素
瘦素受体
肥胖症
Hetlioz
罕见病新药！美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!
Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物，之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
全球首个坏疽性脓皮病(PG)治疗药物！艾伯维年销$200亿修美乐(Humira)日本获批第12个适应症!
修美乐(Humira)是全球最畅销的药物，年销售峰值接近200亿美元。
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide)获批：一年减重＞10%！
Imcivree是有史以来第一个治疗POMC/PCSK1/LEPR缺陷型肥胖症的药物。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
囊线纤维化(CF)新药！欧盟批准Symkevi与Kalydeco联合方案，用于6-11岁儿童!
Vertex是CF领域的绝对领导者，目标是让所有患者有药可用。
神经母细胞瘤新药！新型GD2靶向抗体Danyelza获美国FDA批准，联合GM-CSF总缓解率高达78%！
Danyelza是一款靶向神经节苷脂GD2的突破性药物。
肺癌精准治疗！默克Tepmetko：全球首个治疗METex14跳跃改变NSCLC的口服MET抑制剂
Tepmetko正在接受美欧审查，已在日本获得全球首批。
首个口服氢化可的松颗粒剂！Alkindi Sprinkle在美国上市，治疗肾上腺皮质功能不全儿科患者!
Alkindi Sprinkle专门用于治疗儿童患者，速释，室温保质期3年。
全球第三款RNAi疗法！美国FDA批准Oxlumo：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！
Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。
40年来首个重大突破！新型TCR疗法tebentafusp治疗葡萄膜黑色素瘤(UM)3期临床显著延长生存期!
tebentafusp是一种新型T细胞受体（TCR）双特异性免疫疗法，由可溶性TCR与抗CD3免疫效应器结构域融合而成。