剪接修饰剂
SMA
罗氏
脊髓性肌萎缩症
运动神经元存活基因
risdiplam
SMN2
Evrysdi
外周κ阿片受体
瘙痒
肾病
FGFR
KOR激动剂
GLR2007
Incyte
Korsuva
difelikefalin
Cara Therapeutics
ALGS
maralixibat
Mirum
顶端钠依赖性胆汁酸转运体
ASBT
镰状细胞病
信达生物
胆管癌
Alagille综合征
pemigatinib
GBT
Sogroya
somapacitan
somatropin
促生长激素
Norditropin
阿斯利康
亚力兄制药
免疫学
罕见病
生长激素缺乏症
诺和诺德
Oxbryta
SCD
voxelotor
Alexion
赛诺菲
C1s
sutimlimab
冷凝集素病
血红蛋白聚合
390亿美元！阿斯利康收购亚力兄（Alexion）顺利通过美国反垄断审查！
此次收购，将充分扩展阿斯利康的治疗版图，进入医疗需求严重得不到满足、但高速增长的罕见病领域。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年持续改善运动功能和存活率，在中国已进入审查!
Evrysdi的上市标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
成人生长激素缺乏症(AGHD)新药！诺和诺德Sogroya获欧盟批准：首个每周皮下注射一次生长激素!
Sogroya每周皮下注射一次，而市面上的其他hGH制剂必须每天注射。
首个冷凝集素病(CAD)溶血药物！赛诺菲补体C1s抑制剂sutimlimab：治疗1周改善溶血/贫血/疲劳!
sutimlimab有潜力成为第一个治疗CAD溶血的药物。
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！Oxbryta治疗72周显著改善贫血、溶血、整体健康!
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
甘李药业在研产品GLR2007获欧盟委员会孤儿药资格认定
4月6日，甘李药业发布公告称，近日收到欧盟委员会（简称“EC”）的正式书面回函，授予本公司在研创新药细胞周期蛋白依赖性激酶4/6(CDK4/6)抑制剂(以下简称“GLR2007”)孤儿药资格认定，用于治疗胶质瘤。GLR2007是一款细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑制剂，为本公司自主研发的创新型小分子化学药物，拟用于包括脑
首个慢性肾脏病相关性瘙痒(CKD-aP)药物！外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva在美欧进入审查!
Korsuva是一款突破性药物，在3期临床显著改善瘙痒强度和生活质量。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在欧盟获批上市，在中国已进入审查！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
首个胆管癌靶向药！强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)欧盟获批，信达生物引进中国!
Pemazyre是美国、日本、欧盟第一个也是唯一一个针对胆管癌的靶向疗法，通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。
罕见肝病新药！口服ASBT抑制剂maralixibat获美国FDA优先审查：治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。