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眼科基因疗法！渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!

该疗法通过视网膜下注射给药，旨在提供全长功能性RPGR蛋白。

2021-05-15