亨廷顿舞蹈症“疾病修饰疗法”！罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格！
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予该公司研究性药物RG6042（前称IONIS-HTTRx）孤儿有资格（ODD），用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。RG6042是一种反义RNA药物，已被证实可减
戈谢病基因疗法！美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格！
2020年02月16日讯 /生物谷BIOON/ --Prevail Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病患者开发潜在疾病修饰AAV基因疗法的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法PR001治疗戈谢病（Gaucher disease，GD）患者的孤儿药资格认定（ODD）。此外，FDA还授予了PR001治疗
淋巴瘤新药！罗氏CD79b靶向药Polivy治疗DLBCL日本II期研究获得成功，已在美欧获批！
2020年02月15日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日公布了抗体药物偶联物（ADC）Polivy（polatuzumab vedotin）与苯达莫司汀和利妥昔单抗（以下简称：BR疗法）治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的日本II期研究（JO40762/P-DRIVE
全球首个METex14突变肺癌靶向抗癌药！诺华强效MET抑制剂capmatinib在美国进入优先审查！
2020年02月12日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理capmatinib（INC280）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，其审查周期将由标准的10个月缩短至6个月。capmatinib是一种MET抑制剂，目前正被评估用于治疗携带MET外显子14跳跃（MET exon14 skippin
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)治疗Lennox-Gastaut综合征III期临床获得成功！
2020年02月11日讯 /生物谷BIOON/ --Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日，该公司公布了其先导疗法Fintepla（ZX008，fenfluramine oral solution，芬氟拉明口服液）治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）全球性III期临床试验（Study 1601）的阳性顶线结果。LGS是一种严
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物！罗氏risdiplam治疗2型/3型SMA III期临床显著改善运动功能！
2020年02月07日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日在法国埃夫里举行的第二届国际脊髓性肌萎缩症科学和临床大会上公布了脊髓性肌萎缩症（SMA）口服药物risdiplam III期SUNFISH试验关键第二部分（Part 2）的一年期数据。SUNFISH是有史以来对2型或3型SMA患者（2-25岁）进行的最大规模的安慰剂对照试验，第二部分研
全球第二款RNAi药物！Alnylam高度创新药物Givlaari在欧盟批准在即，治疗急性肝卟啉症(AHP)!
2020年02月05日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam Pharmaceuticals是一家行业领先的RNAi疗法公司，其药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以
p53靶点新药！美国FDA授予APR-246突破性药物资格，治疗TP53突变骨髓增生异常综合症(MDS)!
2020年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Aprea Therapeutics是一家总部位于美国波士顿的生物制药公司，专注于开发和商业化可重新激活肿瘤抑制蛋白p53的创新癌症疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予APR-246联合阿扎胞苷（azacitidine）治疗携带一个易感TP53突变的骨髓增生异常综合征（MDS）的突破
自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的孤儿药资格（ODD）。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体（G
首个EZH2抑制剂！Epizyme表观遗传学药物Tazverik获美国FDA批准，首个上皮样肉瘤(ES)治疗药物！
2020年01月24日讯 /生物谷BIOON/ --Epizyme是一家致力于开发新型表观遗传学药物的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准表观遗传学药物Tazverik（tazemetostat），用于治疗16岁及以上、不符合完全切除条件的转移性或局部晚期上皮样肉瘤（ES）儿科和成人患者。该药是一种口服、首创EZH2抑制剂