罗氏
基石药业
Ofev
勃林格殷格翰
尼达尼布
激酶抑制剂
间质性肺病
Alnylam
lumasiran
RNAi
原发性高草酸尿症
Blueprint
pralsetinib
RET抑制剂
Dojolvi
ILD
B细胞
CD20
CD3
mosunetuzumab
双特异性抗体
滤泡性淋巴瘤
非霍奇金淋巴瘤
A型肉毒杆菌毒素
Dysport
上肢痉挛
下肢痉挛
益普生
nintedanib
肾功能
LC-FAOD
尼曼-匹克病C型
Ultragenyx
UX007
七碳脂肪酸甘油三酯
长链脂肪酸氧化代谢病
CF
F508del
Kaftrio
Trikafta
Vertex
囊性纤维化
arimoclomol
Orphazyme
热休克蛋白
肝肾综合征
罕见病
AAV-RPGR
MeiraGTx
XLRP
X连锁视网膜色素变性
基因疗法
强生
腺相关病毒
HRS-1
Mallinckrodt
terlipressin
特利加压素
脑瘫
罕见病20年重大成果！Dojolvi在美国上市：第一个长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)药物！
LC-FAOD是一种罕见遗传病，无法将长链脂肪酸转化为能量。
囊性纤维化(CF)突破性药物！三联疗法Trikafta III期成功，2026年销售额83.79亿美元！
Trikafta在2026年将成为全球最畅销TOP10药物之一。
全球第2个、美国第1个！C型尼曼-匹克病(NPC)新药：热休克反应诱导剂arimoclomol申请上市！
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
眼科基因疗法！强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)：可显著改善视力！
AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间，改善和维持视觉功能。
首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物！特利加压素(terlipressin)获美国FDA专家委员会支持批准！
terlipressin是一种强效血管加压素类似物，可逆转肾功能恶化，其他国家已批。
首个进行性纤维化间质性肺病(PF-ILD)药物！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)欧盟获批第3个适应症！
在中国，Ofev已获批2个适应症(IPF,SSc-ILD)，PF-ILD申请已被国家药监局受理。
全球第三款RNAi疗法！罕见病新药lumasiran英国获批，治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因
lumasiran正在接受美欧审查，可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因！
强效RET抑制剂！罗氏与Blueprint签订$17亿协议开发pralsetinib，基石药业拥有中国权利！
pralsetinib具有“不限癌种”潜力，礼来Retevmo是第一个被批准的RET抑制剂。
CD20xCD3双特异性抗体！罗氏mosunetuzumab获美国FDA突破性药物资格，治疗滤泡性淋巴瘤(FL)
4月份，再鼎医药引进再生元CD20xCD3双特异性抗体REGN1979，在大中华区开发。
脑瘫儿童痉挛新药！美国FDA批准益普生肉毒素Dysport：治疗≥2岁儿童因脑瘫所致上肢痉挛！
艾伯维、益普生各退一步，放弃市场独占权，更好地服务脑瘫痉挛患儿。