Nature子刊：王小龙团队等利用AlphaFold3改造Fanzor系统，实现高效基因编辑
该研究对真核生物来源的Fanzor系统进行改造，开发出了靶向范围更广、效率更高的微型基因编辑工具，在小鼠体内实现了高效基因编辑，凸显了 Fanzor 系统作为生物学研究和治疗应用的多功能工具箱的潜力。
Nat Commun：猎杀人类亨廷顿病的“基因剪刀”！科学家发现潜在治疗新靶点
来自托马斯杰斐逊大学等机构的科学家们通过进行一系列实验揭示了FAN1在亨廷顿病中的作用机制，并为未来的治疗提供了新的方向。
Cell：利用人工智能设计的DNA片段首次控制健康哺乳动物细胞中的基因
这项研究可能会为基因疗法开发人员带来新的方法，只在需要调整的细胞或组织中增强或抑制基因的活性。它还为微调患者体内基因的新策略铺平了道路，使治疗更有效并减少副作用。
Science：新开发的基因编辑器evoCAST可以更精确地插入完整的基因
这种基因编辑器的最新迭代利用了细菌中的复杂酶，可以通过编程将一个完整的基因或多个基因插入人类基因组的特定位置，其效率适于基因治疗。
世界首例！新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验，修复患者免疫细胞功能
与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比，先导编辑的用途更广泛且更具可预测性，能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。
Science：新研究揭示III型CRISPR-Cas系统中的CARF效应蛋白Cat1通过降解代谢物NAD+抵御病毒感染
在这项新的研究中，研究人员希望尝试找出更多的 CARF 效应蛋白。他们利用强大的结构同源性搜索工具 Foldseek 找到了 Cat1。
Science：刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST，可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性，成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST，能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入，效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
Science ：用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍，实现人类细胞高效基因插入！
这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力：相比野生型CAST，其平均基因插入效率提升了超过420倍，最高可达10-30%！
里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
Nature：科学家破解NRAS突变黑色素瘤的密码——新靶点SHOC2
来自诺华生物医学研究所等机构的科学家们发表了一项突破性研究揭示了SHOC2蛋白或有望作为NRAS突变癌症的一个潜在治疗靶点。