基因编辑专区【3】

基因治疗的国内外研究进展。

导读：基因治疗（Gene Therapy）是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病（图1）。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。本文简要回顾近年基因治疗的国内外研究进展，与读者分

2017-12-15

张锋Nature Medicine成果获验证！个体基因差异影响基因编辑“有效性”

编者：按今年7月，CRISPR大神张锋在Nature Medicine发表论文称，人类DNA中的天然差异可能会削弱CRISPR技术精准编辑人类基因组的能力。本周，最新发表在PNAS杂志上一篇论文力证了这一观点。而这些发现也为“用基因编辑技术治疗人类疾病”提出了“警告”。图片来源：网络上个月，基因编辑领域迎来了历史性的一刻！一名患有亨特氏综合征的患者在美国接受了一次大胆的治疗：体内基因编辑。此次治疗

2017-12-15

合作+共享，使患者收益——2018基因编辑与基因治疗国际研讨会

以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用，至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑，它开辟了生命医学研究的一个新时代。首先是以基因编辑技术为代表的基因治疗, 使很多罕见遗传病有望被治愈，如血友病、杜氏肌营养不良（DMD）症、地中海贫血症、亨庭顿舞蹈症等；其次，基因编辑改造的T细胞在肿瘤免疫治疗上有望实现规模化制备。通用CAR-T有可能成为未来的白血病治疗的标准方案之一；第三，基因编辑技

2017-12-12

【会议动态】最新日程发布——2017植物基因组与基因编辑学术研讨会

基因编辑是一种用于精确操纵细胞和生物体内基因和基因组的技术。近年来正迅速影响着植物基因组学研究领域，逐渐受到学术界及全社会的关注。生物谷将与11月10日到11日在上海好望角大酒店举办《2017植物基因组与基因编辑学术研讨会》，本次会议围绕植物基因组研究、植物基因编辑技术的研究应用情况、以及对基因编辑农作物的政策监管进行探讨。为大家提供一个交流技术和前沿信息的平台，推动植物基因编辑领域的发展。会议特

2017-11-01

基因编辑技术得到不断推进，农业革命真的要来了？

目前基因编辑是最引人关注的农业科技之一。虽然医药公司用CRISPR技术寻找新药的努力早已不算是新闻了，但该技术在农作物上的应用很有可能会比在医药上的应用更早实现。我们有理由相信基因编辑技术将会成为作物育种和农业生物技术研发过程中的一个重要工具，并推动农业领域的一场革命。CRISPR-Cas9是基因编辑技术中的一种，可用来删除或改变作物的某些性状。近年来，科学家应用CRISPR-Cas9技术在物种改

2017-10-13

2017植物基因组与基因编辑学术研讨会

基因编辑技术正迅速影响着植物基因组学研究领域，目前来自世界各地的研究者们已经在不同植物特别是农作物中建立起了基因编辑技术体系。如何进一步完善植物基因编辑技术，提高载体系统构建的简易性，提高特异性，降低脱靶率等将是未来植物基因组编辑领域的重要课题。本次会议围绕植物基因组研究、植物基因编辑技术的研究应用情况、以及对基因编辑农作物的政策监管进行探讨。为大家提供一个交流技术和前沿信息的平台，推动植物基因编

2017-09-27

国内优秀科学家“衰老”课题重磅研究一览

众所周知，衰老关乎人类的健康和寿命。随着生物学知识的积累以及现代生物技术的发展，关于衰老的研究得到了更多的重视，也达到了前所未有的深度。近年来，我国科学家在干细胞抗衰老、染色质结构与衰老、氧化还原与衰老、影响衰老进程的信号通路和分子机制等方面取得了丰富的成果。下面盘点一下近年来人类健康衰老领域的研究。1. Cell Res：中科院生物物理所刘光慧课题组等通过单碱基基因编辑重塑超级干细胞利用基因编辑

2017-09-20

聚焦|2017新生儿遗传病转化医学研讨会在沪隆重开幕

随着社会的进步，出生缺陷疾病已日渐成为中国儿童残疾乃至死亡的主要原因。在大多数情况下女性都会孕育出一个完美健康的宝宝，然而其中大约会有3%的错误会发生，从而引发新生儿出生缺陷。据《中国出生缺陷防治报告（2012）》数据显示，我国是出生缺陷高发国家，每年新增出生缺陷病例高达90万例，其中先天性心脏病超过13万例，神经管缺陷约1.8万例等，出生缺陷的筛查、治疗和预防迫在眉睫。7月21号，由生物谷和上海

2017-07-21

精彩纷呈|2017线粒体相关疾病研讨会在大连隆重召开

2017年7月21日-22日，由生物谷主办的2017线粒体相关疾病研讨会在美丽的大连芙蓉国际酒店隆重召开。本次大会主要围线粒体的基因突变、呼吸链缺陷、线粒体膜的改变等因素均会影响整个细胞的正常功能，从而导致病变，包括退行性疾病、代谢性疾病、遗传性疾病、肿瘤等议题进行深入探讨。大会邀请了来自大连医科大学/中科院上海生命科学院的乐卫东副院长/教授，中国科学院动物研究所生物膜与膜工程国家重点实验室陈佺研

2017-07-21