
Nature Biotechnology:周昌阳/孙怡迪/谢峻团队开发新型表观编辑器,单次给药即可高效、长效降血脂
该研究通过对表观编辑工具的元件与结构进行系统性优化,开发出效率显著提升的新型编辑器。
Nature:利用CELLFIE平台有望改善CAR-T细胞疗法
新研究引入了CELLFIE——一个CAR T细胞工程化及高内涵CRISPR筛选平台,使研究人员能够系统化改造CAR T细胞并评估其治疗潜力。
Nature:体内CRISPR筛选技术有望改善CAR-T细胞的疗效
本研究团队开发了一种CRISPR筛选平台,针对人类供体来源的CAR-T细胞中的135个基因进行编辑,以识别可能增强细胞持久性和功能的靶点
Science:为人类细胞优化的桥接重组酶使得大规模的可编程DNA重排成为可能
在《科学》杂志上发表的一篇论文中,研究团队展示了如何将桥接重组酶(Bridge recombinase)技术应用于人类细胞。
Nature:最精准的先导编辑器来了
2019 年,刘如谦教授团队开发出了“先导编辑器”(Prime Editor,PE),这是一种基于 CRISPR 系统的新一代基因编辑工具,相比 CRISPR-Cas9 更精准
Cell:细胞快递也分“普快”和“特快”?揭秘线粒体蛋白的两种精准投送策略
这项发表于《细胞》的研究,照亮了细胞内部一个曾被忽视的角落。借助巧妙的LOCL-TL技术,研究人员不仅厘清了线粒体蛋白翻译的两种截然不同的逻辑,更将其与蛋白质的功能、尺寸乃至演化起源联系在了一起。
Nature:CRISPR激活,治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活(CRISPRa)技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗,在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中,成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平,逆转了神经发育障碍。
Nature子刊:个性化定制碱基编辑器,治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器,成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征(MSMDS)小鼠模型。
医学奇迹!基因编辑猪器官人体后存活超过6个月,刷新异种器官移植纪录
该男子移植的基因编辑猪肾脏由 eGenesis 公司开发,该公司由乔治·丘奇、杨璐菡等人创立,通过 CRISPR 基因编辑解决了猪器官人体移植面临的两大障碍——免疫排斥以及猪逆转录病毒。
Nature Biotechnology:从“细菌毒素”到“基因剪刀”!DNA“粘贴”编辑术开启新纪元,T>A精准突变成可能
这项研究巧妙地将细菌免疫防御机制转化为一种新型基因编辑技术,其核心贡献在于展示了“附加编辑”这一全新概念,并揭示了其在不同生命域中的独特应用潜力。