
Nature Biotechnology:效率飙升145倍!新型A-G碱基编辑器精准“修正”线粒体遗传缺陷
本研究成功锻造出了一款堪称“史上最强”的线粒体A-to-G碱基编辑器(eTd-mtABEs),不仅将编辑效率提升至前所未有的87%,比初代工具高出145倍,更解决了致命的脱靶风险。
Cell子刊:突破血脑屏障新思路,利用iPSC-小胶质细胞,治疗阿尔茨海默病等多种大脑疾病
该研究利用 CRISPR 基因编辑修饰的人类诱导多能干细胞来源的小胶质细胞,实现了中枢神经系统范围内的疾病修正蛋白递送,并验证了其在阿尔茨海默病、乳腺癌脑转移及脱髓鞘等疾病中的治疗潜力。
Cell子刊:带来衰老和炎症!揭示造血干细胞CRISPR基因编辑的意外不良后果
这项研究提出了克服基于 HDR 编辑的 HSPC 基因疗法关键障碍的策略,为提高其在临床应用中的疗效和安全性提供了框架。
癌症治疗新靶点!苏大团队揭示:这个关键因子竟能"刹车"肿瘤扩散
本研究结果表明RGS3下调对肿瘤的发展有抑制作用,并表明靶向RGS3可能是治疗OC的一种新的治疗策略。
你是一喝酒就脸红吗?多项研究:喝酒脸红者更易衰老、出现大脑中Aβ病理加重、炎症因子分泌减少等问题,增加阿尔茨海默病发生风险
这些实验结果共同揭示了ALDH2 rs671基因变异者面临的双重打击!
Cell子刊:Fate公司的iPSC-CAR-T细胞疗法,克服实体瘤治疗难题
在这项最新研究中,研究团队开发了一种诱导多能干细胞(iPSC)来源的“现货型”同种异体 CAR-T 细胞,它表达了靶向人表皮生长因子受体-2(HER2)的 CAR,从而能够区分肿瘤细胞与正常细胞。
两篇Nature Biotechnology:李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器,推动线粒体疾病建模和治疗
研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型,并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。
Nature子刊:高彩霞团队开发反向先导编辑系统,在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明,Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统,拓宽了基因组编辑范围,显著提高了编辑效率,并在精准度和安全性方面展示了显著优势,有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
Nature Genetics:颠覆传统!碱基编辑技术有望终结亨廷顿舞蹈症和弗里德赖希共济失调的进行性恶化
这项突破性研究成功展示了碱基编辑技术在小鼠和患者细胞中精准纠正三核苷酸重复序列扩增的潜力。