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体内基因编辑技术
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治疗性基因编辑
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免疫治疗
先导编辑器(PE)
胶质母细胞瘤
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基因组编辑
胞嘧啶碱基编辑器(CBEs)
性别差异
免疫疗法
胞嘧啶碱基编辑器(CBE)
病毒样颗粒(VLPs)
CAR-T细胞
ContactSeek
AI“透视”基因编辑,北京大学最新Nature
该研究开发了名为ContactSeek的人工智能框架,系统识别出能显著提升碱基编辑器特异性的关键氨基酸残基,并将该方法成功应用于ABE和CBE两种编辑系统。
Science论文利用AI“制造”超越自然的酶:合成TnpB基因编辑器问世,编辑效率飙升近4倍
研究描述了一种AI设计的新型合成TnpB酶,名为SynTnpBs,其表现已超越天然参考酶。
NBT:VLP碱基编辑终于"通电",陈佳/杨力/洪佳旭通过增强UDG抑制让体内C-to-T效率飙至64%
该研究发现尿嘧啶DNA糖基化酶抑制不足是导致胞嘧啶碱基编辑器(CBE)体内编辑效率低的潜在机制。
Cell:CRISPR体内筛选平台揭示17个抗流感宿主基因——RGNEF和LASP1各显神通
这项新的研究通过构建84种CRISPR基因敲除小鼠品系的体内筛选平台,成功发现了17个能够抵御甲型流感病毒感染的宿主基因。
Nat Communi:让肺泡巨噬细胞"战场倒戈",刘鉴峰/张玉民等发现纳米药物雾化原位造出CAR细胞,突破肺癌免疫耐药
这种基于纳米药物的细胞重编程策略,为突破肺癌免疫治疗中的免疫抑制屏障提供了新方案,也体现了纳米技术与免疫学交叉融合、提升治疗效果的应用价值。
Sci Adv:为免疫系统的“基因剪刀”提供修复指南:北京大学张学飞等团队发现53BP1确保V(D)J重组的精准与稳定
该研究发现 53BP1 通过协调 RAG 靶位点的序列强度(sequence strength),塑造 V(D)J 重组过程中末端连接的特征。
Nat Biotechnol:CRISPR基因编辑有了“质检员”,新平台SMArT让细胞治疗更安全!
来自意大利圣拉斐尔Telethon基因治疗研究所等机构的科学家们通过研究开发了一套名为SMArT的平台,其全称为“基于人工反式激活因子的筛选”。
Science子刊:封面!王宇/洪佳旭团队报道化药协同指挥核酸药的“小王子”系统,双重开关实现CRISPR体内原位“主动可控”
该研究进一步升级的小分子可控CRISPR系统,在推动CRISPR核酸药物向更严谨、精准、主动可控的方向发展迈出了关键一步。