基因疗法
RET抑制剂
selpercatinib
不限癌种
输血依赖型β地中海贫血
exagamglogene autotemcel
CRISPR基因编辑
CTX001
Retevmo
exa-cel
塞尔帕替尼
斑秃
JAK3
TEC
ritlecitinib
激酶抑制剂
Sotyktu
斑块型银屑病
deucravacitinib
TYK2抑制剂
镰状细胞病
结节性痒疹
渐冻症
AMX0035
Relyvrio
肌萎缩侧索硬化症
ALS
A型血友病
valrox
Roctavian
杜氏肌营养不良
DMD
leniolisib
Dupixent
2型炎症
APDS
活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征
SRP-9001
PI3Kδ抑制剂
原发性免疫缺陷病
度伐利尤单抗
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
“渐冻症”新药！美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
Relyvrio是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。
罕见原发性免疫缺陷新药！口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在美国进入优先审查！
leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种原发性免疫缺陷）治疗带来一款疾病修正靶向疗法。
首个结节性痒疹药物！美国FDA批准Dupixent(度伐利尤单抗)：显著减轻瘙痒、清除皮损!
Dupixent是第一种也是唯一一种获批专门用于治疗结节性痒疹的药物。3期项目数据显示：Dupixent显著改善了疾病症状和体征，包括减少了瘙痒和皮肤病变。
重度抑郁症迎来新曙光：美国FDA批准了一种神经刺激疗法
FDA批准的SAINT神经调节系统来了，或能打破现有的抑郁症治疗僵局。
首个CRISPR基因编辑疗法！美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法，这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，目前正被开发作为镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。
不限癌种！礼来RET抑制剂Retevmo获美国FDA批准：治疗RET基因融合阳性实体瘤！
Retevmo是第一款也是唯一一款被批准用于RET基因融合阳性晚期或转移性实体瘤成人患者的RET抑制剂，无论其肿瘤类型如何。
银屑病创新药！口服TYK2抑制剂Sotyktu(deucravacitinib)获美国FDA批准!
Sotyktu是全球唯一获批的TYK2抑制剂，也是近10年来中重度斑块型银屑病口服治疗的首个创新。
斑秃新药！辉瑞JAK3/TEC双重抑制剂ritlecitinib在美欧进入审查：显著改善头皮毛发再生!
3期临床数据显示，与安慰剂组相比，2种剂量（50mg，30mg）ritlecitinib治疗的患者，头皮毛发再生显著改善!