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首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法!罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-10-07

偏头痛急性治疗新药!新型口服多机制药物AXS-07计划重新提交上市申请:快速有效持久缓解偏头痛!

AXS-07具有独特的双重作用机制,开发用于偏头痛急性治疗。

2022-10-07

罕见儿童癫痫新药!Fintepla(芬氟拉明口服液)在日本获批:治疗≥2岁Dravet综合征患者!

在3期研究中,Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。

2022-10-07

罕见原发性免疫缺陷新药!口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在美国进入优先审查!

leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征(APDS,一种原发性免疫缺陷)治疗带来一款疾病修正靶向疗法。

2022-10-07

首个结节性痒疹药物!美国FDA批准Dupixent(度伐利尤单抗):显著减轻瘙痒、清除皮损!

Dupixent是第一种也是唯一一种获批专门用于治疗结节性痒疹的药物。3期项目数据显示:Dupixent显著改善了疾病症状和体征,包括减少了瘙痒和皮肤病变。

2022-10-07

新型工程化T细胞疗法!gavo-cel治疗间皮素阳性实体瘤:93%的患者经历肿瘤消退,疾病控制率77%!

gavo-cel是一种新型TRuC(T细胞受体融合构建体)细胞疗法,是第一种被证实临床疗效和耐受性的抗间皮素(mesothelin)细胞疗法。

2022-09-29

成都市正式启动适龄女生二价HPV疫苗免费接种工作!

目前HPV型别分为高危型别和低危型别,国内最常见的高危型别以HPV16型和18型为主,它们是导致宫颈癌最常见的两种类型。

2022-09-29

有效预防手术部位感染!D-PLEX100(聚合物脂质包埋多西环素)3期临床:将腹部手术后切点感染和死亡降低54%!

抗感染药物领域的突破性药物资格(BTD)相当罕见,这突显了D-PLEX100的强劲疗效和治疗潜力。

2022-10-07

首个CRISPR基因编辑疗法!美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!

exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。

2022-10-07

全球首个EZH1/2双重抑制剂!Ezharmia在日本获批:治疗成人T细胞白血病/淋巴瘤(ALT)!

Ezharmia是全球第一个获得监管批准的EZH1和EZH2抑制剂,标志着复发或难治性ALT治疗方面取得的重大进展。

2022-10-07