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  • 自体造血干细胞基因疗法!美国FDA授予OTL-102孤儿药资格,治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)!

    2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的孤儿药资格(ODD)。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体(G

  • Nat Med:基因疗法治疗杜氏肌营养不良症

    杜氏肌营养不良症(DMD)是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此,慕尼黑工业大学(TUM)等机构的研究人员开发出一种基因疗法,可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。

  • Science子刊:基因疗法有望长期预防沙林等神经毒剂

    2020年1月27日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国陆军化学防御医学研究所的研究人员发现一次注射一种新的经过基因改造的病毒可保护小鼠在数月内免受沙林(sarin)和其他致命性化学战剂(chemical warfare agent)的影响。这一发现可能不仅有助于保卫战区的士兵和平民,而且还有助于保卫经常暴露于类似有毒物质的的农场工人。相关

  • 镰状细胞病自体干细胞基因疗法!Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格!

    2020年01月23日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化变革性疗法,用于严重血液疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARU-1801治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格(ODD)。之前,FDA还授予了ARU-180

  • BioMarin递交首个血友病领域基因疗法申请

    血友病是一种罕见的伴性遗传凝血障碍疾病。由于患者体内缺乏凝血因子,轻微受伤就可能导致他们难以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常无法正常上学,不能尽情玩耍,并且需要不停输入凝血因子……而这一切即将被改变。就在不久前,BioMarin Pharmaceutical先后在欧洲和美国递交了基因疗法valoctocogene roxaparvovec的上

  • 基因疗法:治疗人类患者 我们还需要怎样的努力?

     基因编辑对生物医药行业意味着什么?在新的十年里,它又将迎来怎样的变革?精准编辑:下一个重大突破我们知道,阳光,吸烟,不健康的饮食,甚至细胞自发的错误,都会导致我们的基因组发生改变。刘如谦博士指出,目前已发现有75000种突变与人类疾病相关,其中最常见的是单个碱基的点突变。例如为人熟知的镰状细胞贫血症,发生的就是A到T的点突变。此外,基因组的变化还

  • 罕见皮肤病基因疗法!EB-101进入III期临床,治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)!

    2020年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日,该公司宣布,已获得来自斯坦福大学的机构审查委员会(IRB)批准,启动关键性III期VIITAL试验,评估EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB),这是一种以皮肤起水泡

  • 1210万元,全球首个β地中海贫血基因疗法上市!蓝鸟生物在德国推出Zynteglo,按效果分5期付款!

    2020年01月14日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物(bluebird)是一家行业领先的基因治疗公司。近日,该公司宣布,在德国推出Zynteglo(LentiGlobin,含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞),这是一种一次性的基因疗法,用于适合造血干细胞(HSC)移植但没有人类白细胞抗原(HLA)匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非

  • 自体干细胞基因疗法!Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA罕见儿科疾病资格!

    2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化变革性疗法,用于严重血液疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARU-1801治疗镰状细胞病(SCD)的罕见儿科疾病资格认定(RPD)。ARU-1801是一种改

  • 或引发癌症 基因疗法 “悠着点儿”

     腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类,但一些科学家担心,引入的 DNA 可能会产生致癌突变。本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际,一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒(AAV)的一个精简版本,人们认为它是安全的,因其几乎不会将携带的人类 DNA 编织到