Empaveli
PNH
Soliris
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
Apellis
pegcetacoplan
大麻二醇
TSC
大麻素
结节性硬化症
Alexion
GW制药
艾诺凝血素α
CBD
亚力兄制药
赛诺菲
赛玖凝
Epidiolex
Evrysdi
剪接修饰剂
罗氏
脊髓性肌萎缩症
运动神经元存活基因
SMN2
SMA
罕见病
阿斯利康
凝血因子XI
risdiplam
免疫学
Vertex
Rhythm
MC4R激动剂
setmelanotide
肥胖症
BIIB112
Imcivree
蓝鸟生物
elivaldogene autotemcel
Lenti-D
Skysona
脑肾上腺脑白质营养不良
cotoretigene toliparvovec
RPGR
Trikafta
CALD
囊性纤维化
Alprolix
Kalydeco
Kaftrio
XLRP
X连锁视网膜色素变性
渤健
CF
B型血友病
罕见病基因疗法！蓝鸟生物Skysona即将获批：首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
接受单次治疗后，90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍，且神经功能维持。
首个C3抑制剂！Empaveli一线治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效强劲：将成PNH新护理标准!
Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！
罕见肥胖症新药！强效首创MC4R激动剂Imcivree获欧盟CHMP推荐批准：治疗一年减重≥10%!
Imcivree可恢复MC4受体通路功能，治疗MC4R通路缺陷型肥胖症，已在美国获得批准。
罕见病新药！美国FDA批准首个C3抑制剂Empaveli，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)!
Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！
眼科基因疗法！渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!
该疗法通过视网膜下注射给药，旨在提供全长功能性RPGR蛋白。
囊性纤维化(CF)新药！欧盟批准Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案：扩大适用人群!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
B型血友病新药！国内首个长效重组凝血九因子新药：赛诺菲赛玖凝®(Alprolix)获国家药监局批准!
赛玖凝®适用于：B型血友病成人和儿童的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！欧盟批准Epidyolex第3个适应症：治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫!
Epidyolex已被批准3种罕见儿童期发作、难治性癫痫。
390亿美元！阿斯利康收购亚力兄（Alexion）顺利通过美国反垄断审查！
此次收购，将充分扩展阿斯利康的治疗版图，进入医疗需求严重得不到满足、但高速增长的罕见病领域。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年持续改善运动功能和存活率，在中国已进入审查!
Evrysdi的上市标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。