X连锁低磷血症
协和发酵麒麟
BMS
Opdivo
XLH
FGF-23
苯丙酮尿症
酶替代疗法
burosumab
Crysvita
Yervoy
恶性胸膜间皮瘤
A型钼辅因子缺乏症
BridgeBio
fosdenopterin
MoCD
肾上腺皮质功能不全
氢化可的松
百时美施贵宝
Alkindi Sprinkle
Eton
苯丙氨酸
PKU
somatrogon
生长激素缺乏症
辉瑞
ADC
OPKO
GHD
lumasiran
RNAi
原发性高草酸尿症
罕见病
BPDCN
CD123
BioMarin
Palynziq
pegvaliase
Phe
亚盛医药
母细胞性浆细胞样树突状细胞瘤
IMGN632
ImmunoGen
抗体偶联药物
Alnylam
全球第三款RNAi疗法！lumasiran治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)儿科3期临床研究获得成功！
lumasiran正在接受美欧审查，可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因！
积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
2020年10月9日，辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
儿童生长激素缺乏症新药！辉瑞每周一次长效药物somatrogon 3期临床成功：显著降低治疗负担！
somatrogon具有延长的半衰期，可显著降低治疗负担。
CD123靶向抗体偶联药物(ADC)！美国FDA授予IMGN632突破性药物资格，治疗罕见血液肿瘤!
IMGN632是一款以CD123为靶点的新型ADC，开发用于治疗血液系统恶性肿瘤。
亚盛医药细胞凋亡管线再获进展
10月9日，亚盛医药宣布，美国FDA日前授予该公司细胞凋亡管线在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252两项孤儿药资格，分别用于治疗急性髓系白血病（AML）、小细胞肺癌（SCLC）。截至目前，亚盛医药共有4个在研新药获得6项FDA孤儿药资格。“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病
苯丙酮尿症(PKU)首个酶替代疗法！美国FDA批准Palynziq标签更新：最大剂量增加至60mg!
Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。
X-连锁低磷血症(XLH)新药！协和麒麟Crysvita获欧盟批准：治疗青少年和成人患者！
Crysvita是唯一一个针对XLH内在病理生理学的治疗方法。
恶性胸膜间皮瘤(MPM)重大进展！Opdivo+Yervoy美国获批：首个一线免疫疗法，显著延长生存期!
Opdivo+Yervoy是一种独特免疫组合，已获批6种癌症7个治疗适应症。
首个口服氢化可的松颗粒剂！美国FDA批准Alkindi Sprinkle，治疗肾上腺皮质功能不全儿科患者！
Alkindi Sprinkle专门用于治疗儿童患者，速释，室温保质期3年。
罕见病底物替代疗法！美国FDA授予fosdenopterin优先审查：治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD）！
目前，尚无治疗A型MoCD的药物获得批准。