全球长效C5抑制剂！Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂获美国FDA批准，大幅缩短治疗时间！
来源：本站原创 2020-10-13 19:24
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。
2020年10月13日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）100mg/mL制剂：（1）治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者；（2）治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿童（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。
Ultomiris 100mg/mL制剂代表了aHUS和PNH患者临床治疗经验方面的一个进步，因为与Ultomiris 10mg/mL制剂相比，Ultomiris 100mg/mL制剂可减少约60%的平均年输液时间，同时具有可比的安全性和有效性。使用Ultomiris 100mg/mL制剂，大多数患者每年接受治疗的时间不超过6小时。
目前，Ultomiris 100mg/mL制剂也正在接受欧盟和日本监管机构的审查。就在最近，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）发布了建议批准Ultomiris 100mg/mL制剂的积极意见，预计这款产品将在11月获得批准。
Alexion公司计划在几天内将Ultomiris 100mg/mL制剂推向市场，并制定全面的培训计划。Ultomiris 10mg/mL制剂将继续供应至2021年年中。届时，在与美国FDA沟通后，Alexion公司将把Ultomiris 10mg/mL制剂撤出市场。过渡期旨在提供无缝转换，而不会中断患者的输液计划。
Ultomiris是获得监管批准的第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，基于强劲的疗效和差异化特征，医药市场调研机构EvaluatePharma此前预测，该产品在2024年的销售额将达到34.3亿美元。
目前，Alexion公司正在继续进行Ultomiris创新，目标是改善患者体验。在完成正在进行的3期临床研究和收集12个月安全数据之后，该公司计划在2021年第三季度向美国和欧盟监管机构提交Ultomiris皮下制剂和设备组合治疗PNH和AHU的监管申请文件，这款创新产品可使患者在家自行给药治疗，而且可以大幅缩短给药时间，将Ultomiris治疗缩短至约10分钟。
PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病，可引起广泛的衰弱症状和并发症，包括可发生在全身的血栓形成，并导致器官损伤和过早死亡。aHUS可通过损伤血管壁以及血栓对重要器官（主要是肾脏）造成渐进性损害。aHUS患者对成人和儿童均有影响，病情危重，通常需要在重症监护室接受支持性护理，包括透析。在许多病例中，aHUS和PNH的预后都很差，因此及时准确的诊断和适当的治疗是改善患者预后的关键。（生物谷Bioon.com）
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