靶向C3肾小球病(C3G)根本病因！诺华强效选择性因子B抑制剂iptacopan获欧盟优先药物资格！
来源：本站原创 2020-10-12 01:34
B因子是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。
2020年10月11日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予iptacopan（LNP023）治疗C3肾小球病（C3G）的优先药物资格（PRIME）。
PRIME是EMA在2016年3月推出的一个快速审批项目，与美国FDA的突破性药物资格（BTD）项目相似，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程，尽早使患者受益。入围PRIME的实验性药物，将在临床试验及药品开发方面获得EMA的大力支持，以加速真正创新药物的开发及审批，来满足对有前景新药的医疗需求。获得PRIME资格的药物，必须有初步临床证据和非临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情。
iptacopan是一款首创的（first-in-class）、口服、强效、选择性、小分子、可逆性B因子抑制剂，B因子是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。iptacopan可靶向C3肾小球病（C3G）的根本病因。
C3G是一种极其罕见和严重的原发性肾小球肾炎，以补体调节失调为特征。该病在世界范围内的年发病率为百万分之1-2，在美国约有10000例、欧洲约有10500例、日本约有3200例、中国约有32000例。C3G通常在青少年和青年成人中被诊断出来，该病预后很差，约50%的患者在10年内发展为终末期肾病（ESRD），50-70%的患者在肾移植术后复发。
肾脏（图片来源：parashospitals.com）
除了C3G外，iptacopan也正在平行开发，用于治疗补体系统受累、存在显著未满足需求的其他一些肾脏疾病，包括IgA肾病（IgAN）、非典型溶血性尿毒症综合征、膜性肾病。此外，诺华也在研究iptacopan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的疗效。
根据8月10日在欧洲血液和骨髓移植协会（EBMT）大会上公布的II期阳性数据，诺华计划2020年12月开始实施一项随机、阳性药物对照、开放标签III期试验，以评估iptacopan对PNH患者（尽管接受抗C5抗体治疗）的疗效和安全性。
在许多补体驱动的疾病中，iptacopan有潜力成为第一个延缓疾病进展的替代途径抑制剂。根据2期试验的初步数据，iptacopan已被美国FDA和欧盟EMA授予治疗C3G的孤儿药资格（ODD）。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Novartis received European Medicines Agency (EMA) PRIME designation for iptacopan (LNP) in C3 glomerulopathy (C3G)
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