里程碑！首个植物来源大麻素药物Epidyolex(大麻二醇)欧盟批准在即，治疗2种罕见儿科癫痫
2019年08月27日讯 /生物谷BIOON/ --GW Pharma公司是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布指导草案，对该公司药物Epidyolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂给予了初步拒绝的意见，但该机构表示将与GW公司合作，解决数据不足的问题。具体而言，NI
Ultragenyx 宣布与GeneTx合作推进安格曼（天使人）综合症治疗
美国时间2019年8月14日， Ultragenyx药业有限公司和GeneTx Biotherapeutics LLC 宣布了合作发展GeneTx公司的产品GTX-102。GTX-102是一种用于治疗安格曼综合征的翻译寡核苷酸。安格曼综合征是一种严重的使人衰弱的罕见神经源性障碍, 全球约每15000人中就有一位安格曼患者。GTX-102目前处于临床前期开发阶段，预计将于2020上半年向美国FDA提
新型靶向免疫毒素！vicinium治疗高危非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)III期临床获得成功！
2019年08月22日讯 /生物谷BIOON/ --Sesen Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗癌症的靶向融合蛋白疗法。近日，该公司公布了下一代抗体药物偶联物（ADC）vicinium（oportuzumab monatox）治疗膀胱癌的III期临床研究VISTA（NCT02449239）更新的初步主要终点和次要终点数据。数据进一步支持了vicinium治疗高危、卡介苗（BCG）
囊性纤维化新药！三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)获美FDA优先审查，治疗90%患者
2019年08月22日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA）并授予了优先审查。该NDA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和一个最小功能
丁型肝炎新药！Eiger公司首创III型干扰素IFN-λ获美国FDA突破性药物资格
2019年08月22日讯 /生物谷BIOON/ --Eiger是一家后期临床阶段的生物制药公司，致力于加速开发和商业化一系列靶向性、首创性的疗法，用于罕见病和超罕见病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予聚乙二醇干扰素λ（pegIFN-λ）治疗丁型肝炎病毒（HDV）感染的突破性药物资格（BTD）。IFN-λ是一种首创的III型干扰素，Eiger公司从百时美施贵宝授权获得了该
高度耐药结核病新药！美国FDA批准40多年来第三款抗结核新药Pretomanid
2019年08月20日讯 /生物谷BIOON/ --非盈利组织TB Alliance（结核病联盟）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准新型化合物Pretomanid，作为三药、六个月全口服方案BPaL（由贝达喹啉、Pretomanid、利奈唑胺组成）的一部分，用于药物不耐受或无应答的广泛耐药结核病（XDR-TB）或耐多药结核病（MDR-TB）患者（统称为“高度耐药结核病”）的治疗。值得一
第三款“广谱”抗癌药！罗氏Rozlytrek获美国FDA批准，治疗NTRK融合实体瘤和ROS1阳性肺癌！
2019年08月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏旗下基因泰克近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准靶向抗癌药Rozlytrek（entrectinib），用于目前无有效治疗方法的12岁及以上神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合阳性晚期实体瘤儿科及成人患者的治疗。特别值得一提的是，Rozlytrek是FDA批准的第三款基于不同类型肿瘤的共同生物标志物而不是肿瘤
近十年来首个骨髓纤维化新药！新基高度选择性JAK2抑制剂Inrebic获美国FDA批准！
2019年08月19日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准高度选择性JAK2抑制剂Inrebic（fedratinib），用于中危-2和高危（intermediate-2/high-risk）原发性或继发性（红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化成人患者的治疗。Inrebic通过FDA的优先审查程序获得批准，之前还被授予了孤儿
罕见脂类代谢病新药！Ionis反义药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）获得成功!
2019年08月08日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布了反义RNA药物Waylivra（volanesorsen）治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）临床研究BRO
p＜0.00000001！高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症（AHP）获美国FDA优先审查
2019年08月07日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日，该公司宣布，美国食品和药