2020年4月CRISPR/Cas最新研究进展
2020年4月29日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thoma
基因编辑领域最新研究进展
本期为大家带来的是基因编辑相关领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。
Cell综述深度解读！基于CRISPR治疗性基因编辑领域的研究现状及未来展望！
2020年4月21日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Cell上题为“CRISPR-Based Therapeutic Genome Editing：Strategies and In Vivo Delivery by AAV Vectors”的综述文章中，来自马赛诸塞大学医学院等机构的科学家们描述了以CRISPR为基础的改善人类健康的
造血干细胞最新研究进展（第6期）
2020年3月31日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干细胞在骨髓移植和
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获欧盟CHMP推荐批准！
2020年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的
重要成果聚焦基因疗法研究新进展！
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！图片来源：mainnews.net【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116精氨酸酶缺陷是一种罕见的遗传疾病，会导致血液中氨基酸
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗效！
2020年03月25日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日公布一次性基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec，AVXS-101）鞘内给药治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者I/II期STRONG研究的最新数据。结果显示，接受剂量B（1.2 x 10的14次方 vg）一次性鞘内注射
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获日本批准，治疗2岁以下儿童！
2020年03月20日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治疗的患者，必须抗A
Nat Biotechnol：利用改造的锤头状核酶控制AAV病毒载体中的基因表达
2020年3月8日讯/生物谷BIOON/---使用腺相关病毒（AAV）载体进行瞬时或间歇性基因转移所面临的一种限制是缺乏适合临床表达的遗传开关。特别是，在基因转移出现问题的情况下，在AAV载体中引入关闭开关可以抑制转基因表达。当前的方法基于蛋白开关，这就使得它们可能被免疫系统识别为非自身的，并且它们的尺寸进一步减小了AAV载体中已经有限的可用空间。在一项新的
杨森视网膜疾病基因疗法获欧盟PRIME资格
3月2日，强生旗下西安杨森宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其腺相关病毒（AAV）-色素性视网膜炎GTP酶调节剂（RPGR）基因疗法优先药物资格（PRIME）和前沿治疗药品（ATMP），用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎（XLRP）。这也是目前获得PRIME认证的唯一一个RPGR基因治疗项目，西安杨森将加快该疗法在欧洲上市的监管审查时间。PRI