打开APP

Science子刊:mRNA疗法治疗罕见肝脏遗传病

在治疗过程中,小鼠接受了正电子发射断层扫描(PET),以非侵入性的方式追踪mRNA疗法对谷胱甘肽调节的纠正和治疗效果。

2024-01-12

Flagship押注的tRNA疗法公司,获超1亿美元融资,为遗传病带来全新治疗方式

值得一提的是,2023年5月31日,德国汉堡大学、Arcturus Therapeutics、美国埃默里大学的研究人员合作,在 Nature 期刊发表了题为:Engineered tRNAs supp

2023-08-13

Nature Communications:SNUPN缺陷是一种以前未被认识的肌营养不良亚型的遗传病

本研究揭示了spn1缺陷患者和其他类型肌肉营养不良患者之间共同的潜在病理机制。这些发现表明,靶向SPN1或其他snRNP伙伴可能有望成为纠正snRNP组装的治疗方法。

2024-03-24

种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次靶向数千种突变

该公司并未透露技术细节,只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统,并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。

2023-08-07

礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变

两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。

2023-08-05

Nature子刊:AAV基因治疗遗传性心脏,即将开展临床试验

在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后,下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病(ACM)患者中的临床治疗潜力。

2023-12-20

90后教授赵佳伟再发Cell论文,发现白血全新遗传致病因子——CTR9

这项研究通过稀有突变相关研究(RAVS)首次关注到过往研究认为在细胞内发挥抑癌作用的CTR9基因,在骨髓增殖性肿瘤中扮演着促癌作用并解析出其中的分子机制。

2024-01-16

Cell Rep:揭示阿尔兹海默的最大遗传风险因素或有望帮助寻找新型药物靶点

来自Gladstone研究所等机构的科学家们通过研究发现,产生APOE4的神经元所释放的名为HMGB1的免疫信号分子的速率要比产生其它APOE突变体的神经元高得多。

2023-10-30

Nature:科学家发现或能帮助确定人类2型糖尿风险和疾病并发症的特殊遗传标记物

将多祖先全基因组关联性研究数据与单细胞表观基因组学研究相结合或能帮助揭示驱动人类2型糖尿病发生和进展的病原学异质性,这或许有望为优化全球获得遗传知情糖尿病的护理提供一条新途径。

2024-02-23

科研人员创建快速高效植物遗传转化方法

目前,RAPID方法已应用于甘薯、马铃薯、厚藤等无性繁殖的经济作物或资源植物。

2024-02-10