基因疗法
valoctocogene roxaparvovec
Sarepta
因子VIII
valrox
BMN270
BioMarin
A型血友病
杜氏肌营养不良
DMD
XLRP
AAV-RPGR
罗氏
X连锁视网膜色素变性
强生
腺相关病毒
基因
SRP-9001
45号外显子
casimersen
MeiraGTx
Libmeldy
MLD
芳香族L-氨基酸脱羧酶
帕金森病
VY-AADC
NBIb-1817
AADC
镰状细胞病
蓝鸟生物
Zynteglo
SCD
异染性脑白质营养不良
Orchard Therapeutics
外显子跳跃
罕见病新药！自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy获欧盟CHMP推荐批准：一次治疗解决根本病因！
Libmeldy将成为第一款商业化的MLD疗法。
镰状细胞病(SCD)基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo获欧盟授予优先药物资格(PRIME)!
Zynteglo已在欧洲上市，定价1210万人民币！
帕金森病基因疗法！NBIb-1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能！
NBIb-1817编码AADC酶，该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展，大脑中AADC酶减少。
全球首个血友病基因疗法！valrox在美欧监管均遇阻碍：单次输注3年后年出血率减少96%！
valrox是全球进入监管审查的第一款血友病基因疗法。
全球首个血友病基因疗法！valrox遭美国FDA拒绝批准，单次输注3年后年出血率减少96%！
valrox正在接受欧盟的加速审批，有潜力成为全球第一个血友病基因疗法。
杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格！
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。
眼科基因疗法！强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)：可显著改善视力！
AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间，改善和维持视觉功能。
Sarepta达成4亿美元合作 获得DMD基因疗法独家全球许可
今日，致力于开发罕见病精准疗法的Sarepta Therapeutics公司，宣布与Hansa Biopharma公司达成协议，获得独家全球性许可，开发和推广imlifidase作为一种预治疗手段，扩展治疗杜氏肌营养不良症（DMD）和肢带型肌营养不良症（LGMD）的基因疗法的使用范围。Imlifidase是一种能够切断IgG抗体的蛋白酶。Sare
武田联手Carmine利用新红细胞外囊泡平台开发罕见病基因疗法
Carmine Therapeutics（博泌生物）宣布与武田签署一项研究合作协议，利用Carmine Therapeutics的REGENT？技术（基于红细胞外囊泡）发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。根据协议条款，Carmine Therapeutics将获得预付款，作为研究资金支持，并可获得总额超过9亿美元的分期付款以
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市！
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者约占DMD患者总数的8%。