基因疗法
valoctocogene roxaparvovec
因子VIII
A型血友病
BioMarin
BMN270
valrox
Ginkgo Bioworks
蓝鸟生物
脑肾上腺脑白质营养不良
Skysona
Lenti-D
elivaldogene autotemcel
基因治疗
CALD
营养不良型大疱性表皮松解症
细胞治疗
Zolgensma
SMA
脊髓性肌萎缩症
B-VEC
渤健
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
超14亿美元！诺华与Precision就体内基因编辑疗法达成全球独家合作
Precision可以使用ARCUS核酸酶将健康的基因副本（或有效载荷）添加到人基因组中。正确的基因拷贝可以插入基因组中的通常位点，取代突变的致病拷贝。
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童，都能够实现与年龄相适应的运动里程碑，包括独自坐立、站立和行走。
诺华SMA基因疗法Zolgensma业绩强增 即将落地中国
目前Zolgensma已在40多个国家获批，2022年1月，在我国也获得了临床试验默示许可。
即将开幕！2021（第十二届）国际细胞治疗大会
2021（第十二届）细胞治疗国际研讨会聚焦两大方向主题，一是产品技术研究前沿、新型疗法开发，二是商业化阶段的挑战与解决方案。诚邀国内外领先学术科研机构、大型医院、产业链上下游企业、国家监管机构、产业园区、投资机构、行业协会等专业人士共聚上海，分享行业进展动态，探讨产业发展瓶颈及细胞治疗和基因治疗的未来之路。
全球首个血友病基因疗法！欧盟授予valrox加速评估：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%!
valrox用于治疗A型血友病，是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。
罕见病基因疗法！蓝鸟生物Skysona即将获批：首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
接受单次治疗后，90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍，且神经功能维持。
渤健与Ginkgo Bioworks宣布合作和许可协议，开发新型基因疗法制造平台！
2家公司共同致力于重新定义制造重组腺相关病毒（AAV）载体的行业标准。
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公布valrox长期数据：单次输注后5年，年均出血率减少95%!
valrox用于治疗A型血友病，是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。
超13亿美元！渤健携手Capsigen合作开发基因疗法
渤健（Biogen）公司和Capsigen公司近日宣布，两家公司已签订战略研究合作协议，将设计具有递送转化基因疗法潜力的新型腺相关病毒衣壳（AAVcapsids），以解决多种中枢神经系统和神经肌肉疾病的潜在遗传学病因。这项合作意在治疗中枢神经系统和神经肌肉疾病。Capsigen的筛选技术可生产经过剂量优化、符合要求的载体，这些载体有望