Nature封面：基因疗法逆转表观遗传时钟 恢复小鼠视力
从古至今，延缓或者阻止衰老一直都是人类孜孜以求的梦想。随着科技的不断进步，人类的生活质量和寿命得到了很大程度的提升和延长，但人类尚未完全破解衰老的密码，研究人员也一直在寻找阻止衰老过程的方法。12月2日，在最新一期的Nature封面论文中，哈佛医学院的科学家们利用基因疗法异位表达Oct4、Sox2和Klf4这3个基因，诱导神经节细胞重编程，成功触
Sci Adv：胎盘膜细胞基因特征决定早产几率
最近一项研究中，芝加哥大学研究人员领导的Dimes早产研究中心进行的一项新研究确定了与妊娠时长相关的新遗传标记，从而为早产的潜在危险因素提供了新见解。
Nature最新研究｜通过长达10年时间监测，被公认为安全的AAV载体存在潜在致癌性
近日，发表在Nature上的研究：A long-term study of AAV gene therapy in dogs with hemophilia A identifies clonal expansions of transduced liver cells表明，一项针对患有血友病的狗接受腺相关病毒（AAV）基因疗法的十年研究后发现，
礼来、辉瑞、罗氏纷纷布局 基因疗法能否为这种罕见病带来曙光？
近日，礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项潜在高达27亿美元的合作，开启了对杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法的布局，成为研究该领域为数不多的药企之一。杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由抗肌萎缩蛋白(Dys)基因突变引起，会导致全身肌肉渐进性损伤和运动机能衰退的X染色体连锁隐性遗传病，多发于男性，女性多为携带者。据相
解读！科学家开发出一种安全更具靶向性的方法来运输CRISPR基因疗法！
2020年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志ACS Applied Materials & Interfaces上题为“Spatial and Temporal Control of CRISPR-Cas9-Mediated Gene Editing Delivered via a Light-Triggered L
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
全球首个血友病基因疗法！Roctavian美欧监管均遇阻碍：单次输注3年后年出血率减少96%！
Roctavian是全球进入监管审查的第一款血友病基因疗法，在美欧均遭遇挫折。
Human Gene Therapy：肝脏再生促进基因修复
根据最近发表的一项研究，使用甲状腺激素促进肝细胞增殖提高了小鼠肝脏中CRISPR / Cas9介导的基因编辑的效率。相关结果发表在《Human Gene Therapy》杂志上。研究表明，这种饮食诱导的肝细胞再生可能是增强肝脏基因修复的可行临床策略。
JAMA Neurology：研究揭示一种类似于帕金森症的神经疾病
国家神经科学研究所（NNI）和新加坡总医院（SGH）的一项联合研究表明，被诊断出患有帕金森氏病的患者实际上可能患有NIID。
JCI insight: 关键基因调控生物体节食与锻炼的欲望
81/5000 在最近一项研究中，美国国立卫生研究院的研究人员在小鼠中发现了一个关键基因，该基因可以控制对脂肪和含糖食物的渴望以及运动的欲望。研究表明， Prkar2a基因在大脑habenula中高度表达。habenula是一个微小的大脑区域，参与对疼痛，压力，焦虑，睡眠和奖赏的反应。这些发现可以为预防肥胖症及其伴随的心血管疾病和糖尿病风险的未来研究提供参