科学家发明了一种新的反义寡核苷酸治疗肌萎缩侧索硬化症
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进展迅速的神经退行性疾病，其特征是大脑和脊髓中的运动神经元选择性丢失，导致临床发作后5年内瘫痪和死亡。
贺建奎高调“复出”后，中国伦理学界忧虑重重，再发声明“严厉谴责”
基因治疗未来前景广阔，任何人只要合理合法地从事，都会被接纳。
向大脑深处进发：诺华继续投入，开发CNS靶向AAV基因疗法
诺华决定行使上述选择权，在当初5400万美元预付款的基础上，再额外支付2500万美元预付款，Voyager 还有资格获得高达6亿美元的相关潜在开发、监管和商业里程碑付款，以及相关产品的特许权使用费。
mRNA疗法再添新适应症，靶向胎盘，治疗孕妇先兆子痫
该研究开发了一个可电离脂质LNP平台，用于将mRNA传递到胎盘，并应用于使用VEGF mRNA介导的胎盘血管扩张。这些研究结果证明了LNP-mRNA平台作为蛋白质替代疗法治疗胎盘功能不全疾病的潜力。
科学家利用激活寡核苷酸技术开发治疗癌症的新方法
肿瘤抑制基因(TSG)是一类用来严格调控细胞生长的基因，因此细胞只有在绝对必要时才会分裂，并对适当的外部信号做出反应，如生长因子。
第一个接受商业化Libmeldy基因疗法的孩子，已无遗传病症状
近年来，遗传病的基因疗法虽接连突破，但从临床试验走向市场势必要经受现实考验。
李晓江团队等首次证明，CRISPR基因编辑能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状
该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因，首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。
Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种新的基因治疗可以有效延缓视力丧失
Bardet-Biedl综合征(BBS)是一种典型的纤毛病变。在这种疾病中，对维持纤毛功能至关重要的基因突变会导致多种细胞类型的细胞功能障碍，导致肥胖、多指、肾功能衰竭和失明。
董一洲团队开发新型CAP-LNP，将mRNA递送到精母细胞，治疗男性不育症
该研究开发的CAP-LNP可向精母细胞递送编码DNA减数分裂重组酶1（Dmc1）蛋白的传统mRNA以及自扩增RNA（saRNA），从而恢复Dmc1蛋白表达，治疗Dmc1基因突变引起的雄性不育症。
STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。