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Redox Biology: Shank3是与衰老相关的心脏损伤的一个新的贡献者

尽管确切的潜在机制仍不清楚,但线粒体吞噬功能受损和线粒体稳态是心脏老化的主要原因。SHANK3是一种富含心脏的蛋白质,最近有报道称它可以调节与衰老相关的神经退行性疾病。

2022-12-27

Redox Biology: 线粒体源氧化还原信号调节KLF-1促进秀丽线虫寿命

从酵母到高等哺乳动物,有限数量的基因操作和治疗可以延长多种物种的寿命。

2022-12-26

NEJM:重大突破!新型基因疗法有望治疗Artemis-SCID患儿

在一项新的临床研究中,来自美国加州大学旧金山分校的研究人员开创了一种新的基因疗法,有望让10名出生时没有功能性免疫系统、缺乏抗感染能力的幼童获得更健康的生活。

2022-12-26

NEJM:局部基因疗法治疗大疱性表皮松解症

总的来说,这项3期临床试验结果显示,局部给药B-VEC疗法能够显著促进营养不良型大疱性表皮松解症患者在3个月和6个月时的伤口完全愈合。

2022-12-21

FDA批准一款腺病毒基因疗法,用于治疗膀胱癌

据世界卫生组织国际癌症研究署(IARC)发布的2020年全球癌症负担数据,膀胱癌发病率在全球范围内位居第10,年新增患者57万,其中大多数男性患者44万,占比77%。

2022-12-19

血友病AAV基因疗法,或增加患者肝癌风险

这项研究发现了凝血因子Ⅷ错误折叠与肝癌发展之间的直接联系。提示了我们血友病A型的基因治疗可能会增加某些患者在多年治疗后患肝癌的风险。

2022-12-14

英国药理学!中性粒细胞衍生的警报蛋白(S100A8/A9)在心力衰竭中的致病作用

心力衰竭(HF)是一种复杂的临床综合征,由心脏结构和/或功能异常引起。它被认为是一个严重的公共卫生负担,具有相当高的发病率和死亡率。尽管心衰的治疗和预防已取得显著进展,但患者的预后和生活质量仍然很差。

2022-12-12

Redox Biology : NRF2缺乏加重Akita小鼠糖尿病肾病

糖尿病肾病是影响生活质量的最常见疾病之一。因此,迫切需要开发新的治疗药物来减缓早期糖尿病肾病的进展。术语糖尿病肾病(DKD)现在被用来描述糖尿病患者肾脏损害的较不晚期阶段。

2022-12-12

Theranostics: 寡核苷酸基因治疗(OGT)药物的特异性

基于寡核苷酸的基因治疗(OGT)是一种基因治疗的变体,它使用短的合成DNA、RNA或它们的化学类似物与特定的RNA或DNA靶标杂交,然后将其灭活。

2022-12-12

Nature子刊:冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入,用于遗传病治疗

研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入,实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量,在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入,恢复了凝血因子Ⅸ的表达,从而恢

2022-12-02