成立仅两年，渤健前高管创立的基因疗法初创关停

在成立不到两年后，非病毒基因疗法开发商 Intergactic Therapeutics 由于现金不足，宣布关停，并解雇了所有员工。

发言人 Heather Shea 近日证实了该消息，称公司“在当前环境下做出了重组和探索战略选择的艰难决定。”

Intergactic 由渤健前高管 Michael Ehlers 于 2020 年创立，由生命科学风险投资公司 ATP (Apple Tree Partners) 支持。旨在克服基于病毒的基因疗法的局限性并开发一流的非病毒替代疗法。

Michael Ehlers 曾在渤健担任研发执行副总裁，他领导发现科学、转化医学、临床开发和监管科学，重点关注神经病学、免疫学和罕见疾病。显著扩大了渤健的临床产品组合并使其多元化，转变了其研发生产力，推进了 20 多种新型临床候选药物，并监督了 Spinraza™️（nusinersin）的全球申请和批准，这是第一个被批准用于脊髓性肌萎缩症的药物。

▲图 | Michael Ehlers（来源：公司官网）

Intergactic 使用合成生物学和工程基因来制造共价闭合的环状 DNA（“C3 DNA”）分子，旨在为患者提供潜在的更安全、更有效的解决方案。

C3 DNA 能够模仿宿主染色质，但不整合到宿主基因组中；与病毒颗粒不同，C3 DNA 没有蛋白质外壳；身体不会将其识别为入侵者，也不会发起免疫攻击；C3 DNA 允许设计和递送超出病毒递送系统大小限制的 DNA 载体；专有的 C3 DNA 技术与用于局部组织递送的 COMET 脉冲电场系统的独特组合可实现非病毒 DNA 应用。

依托该平台，Intergactic 开发了 5 条管线，包括两条未披露的项目。

7 月初，Intergactic 还公布了 IG-002 针对 ABCA4 相关视网膜病变的积极临床前数据。ABCA4 相关视网膜病，包括 Stargardt 病、视杆细胞营养不良和色素性视网膜炎，会导致视杆细胞和视锥细胞变性，并导致视力丧失，通常从儿童期或青春期开始，最终导致失明。这些疾病均与 ABCA4 基因突变有关 。

在非人类灵长类动物研究中，全长人类 ABCA4 被编码到 Intergalicate 专有的 C3 DNA 载体平台中，并使用 COMET 进行递送，COMET 是 Intergactic 的基于电转移的非病毒 DNA 递送专有系统。

新数据首次表明，单次视网膜下注射编码人类 ABCA4 基因的 DNA 有效负载可以在非人类灵长类动物视网膜中安全地实现人类 ABCA4 的持久 6 个月表达。这些数据遵循之前一项研究的结果，该研究表明成年猪视网膜具有 12 个月的耐久性。

当时，Intergalicate 称 IG-002 目前正在进行 IND 支持研究，计划在 2024 年进入 1 期试验，同时公司还将扩展到其他眼科适应症。但仅一个月后，Intergalicate 就因现金流问题关停。

▲图 | Intergactic 研发管线（来源：公司官网）

根据 BioPharma Dive 汇编的数据，今年总共有近 100 家制药商裁员。据 BBJ 报道，仅波士顿地区就至少有 13 家生命科学公司在 2023 年关门。就在上周，基因编辑生物技术 Homology Medicines 表示将裁员 87%，停止研究并寻找买家。

对于基因治疗公司来说，今年很可能是关键的一年。尽管规模较小的新贵面临着挑战，但自 2022 年以来，该行业已获得 FDA 的多项批准。Bluebird Bio 今年 5 月表示，其两种基因疗法 Zynteglo 和 Skysona 的首次商业输注已经完成。

BioMarin Pharmaceutical 的 A 型血友病基因疗法和 Sarepta Therapeutics 开发的杜氏肌营养不良疗法也正在推出，受到密切关注。与此同时 FDA 将于 12 月决定是否批准第一个 CRISPR 基因编辑疗法，这是一种由 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 开发的治疗镰状细胞病的药物。