《科学》：基因编辑新突破！科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
2024-08-13
Nat Genet：通过表观遗传疗法激发转座子新抗原，推进癌症免疫治疗
研究团队以胶质细胞瘤为模型，成功证明了表观遗传疗法激活转座子，从而产生更多转座子新抗原的可能性，为将来表观遗传疗法和免疫疗法的联合治疗提供了理论基础。
2024-09-06
iScience：揭示RNA结合蛋白在癌症发生中发挥的重要作用有望帮助开发新型靶向性癌症疗法
本文研究结果表明，揭示这些旁系同源蛋白（在本文中指LARP4A和LARP4B蛋白）的明确生物性角色或许能提供新方法来识别组织特异性的靶点及开发潜在的药物干预策略。
2024-05-11
Reprod Sci：靶向性癌细胞疗法或能减缓子宫内膜癌的进展
本研究结果表明，Erbb2在PTEN突变小鼠的子宫内膜癌中扮演着癌基因的角色，这意味着，Erbb2靶向作用或能用作一种有效的治疗方法来治疗PTEN缺陷的子宫内膜癌，并减缓癌症的进展。
2024-09-01
Nat Med：三重抗体混合制剂疗法有望实现对机体HIV-1水平的长效控制
本文研究结果揭示了三种bNAb混合制剂在患者没有进行抗逆转录病毒疗法的情况下能表现出较出色的HIV-1抑制潜力。
2024-09-19
Science：在体内将肿瘤细胞重编程为cDC1细胞，有望开发出新的癌症免疫疗法
此前研究表明，免疫系统之所以无法摧毁某些类型的癌性肿瘤，是因为这些肿瘤形成了一层防护罩或保护屏障，阻止T细胞直接攻击它们，而在这项新的研究中，研究者开发了一种新方法来摧毁这些屏障。
2024-09-23
Cell：细胞因子IL-4让卵巢癌对免疫疗法产生抵抗性，靶向IL-4有望可能克服这一点
Perturb-map 结合了最先进的空间成像技术，增强了传统的基因编辑 CRISPR 筛选技术，即同时对数百个基因进行“扰动”。
2024-11-01
