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Nature子刊:先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病

在一项新的研究中,来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法,先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。

2023-04-30

Nature:特定的降血压药物或能增强癌症免疫疗法的疗效

来自Ludwig癌症研究所等机构的科学家们通过研究发现,此前用于治疗高血压的某些分子或能帮助机体免疫系统更好地靶向作用癌细胞,未来研究人员或有望大幅提高癌症免疫疗法的有效性和适用性。

2023-06-13

患者年出血率降低71%,辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理

近日,辉瑞公司(NYSE: PFE)宣布,FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请(BLA),审查的最终日期是 2

2023-06-30

《自然·癌症》:发现了能重塑“癌王”肿瘤微环境的联合疗法

Dieter Saur团队的研究,通过单细胞RNA测序、CRISPR筛选和免疫表型分析等方法,发现曲美替尼和尼达尼布联合疗法能够重塑间充质PDAC的肿瘤微环境,促进细胞毒性T细胞和效应T细胞在肿瘤内的

2023-06-21

鸡尾酒疗法逆转衰老细胞亮相Aging,抗衰老知名专家新作引争议,业内指责缺乏证据,系炒作

基于 2012 年诺贝尔生理学或医学奖,即山中伸弥的发现——将 Oct3/4、Sox2、Klf4、c-Myc 这四种转录因子通过病毒载体导入成熟体细胞后,可将体细胞转化为诱导多

2023-07-20

第四军医大学研究者们揭示了调节ENO1-K17-LDHA轴是治疗银屑病的一种潜在的创新疗法

银屑病是一种慢性复发性自身免疫性皮肤病,以表皮过度增殖、真皮毛细血管扩张和炎性细胞浸润为特征。

2023-08-29

首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法在华申报上市

7月14日,CDE官网显示,渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理。

2023-07-15

研究揭示蓝细菌RNA聚合酶的结构和转录机制

该研究阐释了蓝细菌RNAP的三维结构及其SI3-σ arch稳定转录起始复合物的独特机制,为剖析蓝细菌RNAP的内在特性提供了结构基础,并为进一步探究蓝细菌和叶绿体的基因转录奠定了基础。

2023-04-18

CD33 CAR-T疗法暂停临床研究

6月14日,2seventy bio宣布,CD33 CAR-T疗法SC-DARIC33在急性髓系白血病(AML)中进行的I期PLAT-08研究中,因发生5级(致命)严重不良事件(SAE)导致1例患者死

2023-06-16

科学家发现,相比传统的认知行为疗法,ADepT更有效、更便宜

这项研究结果表明,在治疗结束时和长期随访中,ADepT在建立幸福感和减少抑郁症状方面不逊于CBT,甚至可能比CBT更有效,且具有更低的成本和更高的生活质量。如果这些结果能够在后续更大规模的临床试验中复

2023-07-31