Cell Research：王耿团队发现并鉴定首个哺乳动物RNA转运通道——ANT2
该研究成功鉴定出线粒体RNA跨膜转运的关键内膜通道蛋白，揭示了mt-dsRNA导出的调控机制。
2024-06-03
三篇Cell：科学家揭示免疫疗法协同作用促进黑色素瘤患者机体中T细胞反应背后的分子机制
这三篇研究报告提供了LAG3和PD1如何单独发挥功能以及联合作用背后的分子机制，并强调了利用其进一步进行临床研发的新机会。
2024-08-17
Nat Commun：癌症遗传学研究的新模式或能指向肿瘤抑制基因作为潜在的新型癌症疗法靶点
本文研究结果表明，基因拷贝数的增加和减少都能以令人惊讶的方式发生，从而驱动癌症进化，这一研究发现挑战了科学家们关于这些相互作用如何发生的传统观点和认知。
2024-08-07
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
细胞疗法临床试验变化和真实世界挑战
作为最主流的细胞治疗类型，CAR-T细胞疗法临床试验总量在2023年显著下滑，但从不同适应症来看，针对中枢神经系统肿瘤的临床试验数量还是有所增加的。
2024-06-13
SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Nat Biotechnol：科学家利用长读RNA测序技术识别出了阿尔兹海默病中的关键基因表达特征
文章中，研究人员利用了一种称之为长度测序（long-read sequencing）的尖端技术进行研究，这些技术能将对DNA和RNA的分析推向一个新的水平。
2024-06-14