与知名投资机构成立xRNA疗法公司，成员来自Chinook
近几年来，IgA肾病领域已取得了多项积极进展，包括两款药物获批上市（Nefecon和伊普可泮）、atrasentan在III期研究中取得积极结果等。
2024-08-25
刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中，刘如谦团队描述了一种先导编辑（PE）方法，用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变，并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
CAR-T细胞疗法研究进展（第45期）
Sci Immunol：发现一种新的免疫检查点！临床前研究表明基因CD5敲除可极大提高CAR-T细胞对包括实体瘤在内的一系列癌症的疗效、Lancet：1期临床试验表明靶向CD22的CAR-T细胞有望改
2024-07-29
Science：细菌利用一种逆转录酶将非编码 RNA转化为新的基因，有效抑制病毒复制
Sternberg与Tang所研究的细菌防御系统显得异常独特：它涉及到一种未知功能的RNA片段以及一种逆转录酶——一种能够以RNA为模板合成DNA的酶。
2024-08-19
两篇Nature：2型免疫反应为CAR-T疗法的长期有效性注入新希望
希望这两项研究：一项是临床前机理研究，一项是临床研究，将激励这个领域挑战癌症免疫疗法中以1型免疫为中心的现有模式，并重新审视2型免疫反应的作用。
2024-10-03
Nature Methods | 全面评估长读长RNA测序：揭示转录组分析新前沿
LRGASP项目通过系统评估多种长读长RNA测序技术和分析工具，提供了对当前最佳实践的深入理解和未来改进的方向。
2024-06-12
Nat Commun：特殊的肠道微生物通路或能作为改进人类心脏病疗法的潜在靶点
β-阻滞剂能更有针对性地阻断来自肾上腺素受体的有害信号，但允许健康信号通过，这或许是一种治疗或预防机体心血管疾病风险的全新方法，也有望改善依赖于β-阻滞剂来减缓机体压力反应的患者的生活质量。
2024-09-04
iScience：科学家有望利用多模态特征来预测癌症患者接受免疫疗法的效果
这项研究展示了如何整合转录组学数据来全面描绘肿瘤微环境的表型异质性，并预测其在免疫检查点阻断免疫疗法中的命运。
2024-09-18