Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
Genome Biology：魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果，LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
Cell Stem Cell：科学家有望利用类器官模型识别并开发新型潜在的胰腺癌疗法
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的药物筛选系统，其能利用类器官来模拟癌症，这或许有助于揭开未来开发胰腺癌疗法的潜在靶点。
外泌体长链非编码RNA MLETA1可能作为肺癌诊断和治疗的预后生物标志物和潜在的治疗靶点
肺癌是世界范围内最常见、最致命的癌症。非小细胞肺癌(NSCLC)约占所有肺癌的85%，约90%的肺癌相关死亡是由于转移所致。因此，迫切需要阐明肺癌转移的潜在机制，寻找肺癌诊断和治疗的早期生物标志物。
Sci Transl Med：揭示帕金森疾病中的关键致病性蛋白 或有望帮助开发新型个体化疗法
来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究发现，一种长期与帕金森疾病相关的所谓的病理性蛋白质或能诱发细胞增加蛋白质的合成，最终杀死这种在神经变性疾病中死亡的脑细胞亚型。
CAR-T细胞疗法研究进展（第40期）
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细
JAMA Oncol：免疫疗法和放射疗法的组合性疗法或有望治疗软组织肉瘤
来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心等机构的科学家们通过研究发现，将免疫疗法与放疗相结合或许有望作为一种治疗晚期软组织肉瘤患者的潜在有希望疗法。
王泽峰团队综述mRNA疗法的进展和挑战
LNP除肝脏外的器官递送可以通过修改脂质组成来实现，其中包括调整脂质特性和/或脂质比例。LNP成分可以显著影响细胞内递送效率，决定递送的细胞特异性，并调节免疫原性。
Front Immunol：利用人源化免疫系统小鼠来测试癌症免疫疗法的疗效
来自日本神户大学医学院等机构的科学家们通过研究利用这种新型模型成功测试了一种新型治疗性方法，这种方法能让免疫细胞对机体的自我识别系统视而不见从而促使其攻击机体的肿瘤细胞。