中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
Nat Commun：毒性的RNA短链可杀死脑细胞，有可能导致阿尔茨海默病产生
阿尔茨海默病会导致脑细胞大量丢失，预计到 2023 年，美国将有约 670 万阿尔茨海默病患者。但人们对导致神经元死亡的事件知之甚少。
2024-01-22
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
NEJM：1期临床试验表明下一代CAR-T细胞疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤
CAR-T细胞疗法已被批准用于治疗血癌，但该疗法在实体瘤方面的应用还很有限。实体瘤含有混合的细胞群，使得一些癌细胞即使在接受CAR-T细胞治疗后仍能继续躲避免疫系统的检测。
2024-03-23
J Control Release：HIV疗法新突破！一种可植入设备或能比口服药物更加有效地运输HIV抗病毒药物！
本文研究结果表明，依斯拉韦的皮下植入或许能作为HIV感染者实现长效抗逆转录病毒治疗的潜在新希望策略。
2024-04-04
Nature：细菌cGAS感知病毒RNA并启动免疫防御
这项研究还带来了一些值得进一步探索的重要问题——噬菌体是如何产生cabRNA的，为什么会产生cabRNA，它的作用又是什么？
2023-12-12
小鼠自带基因治疗系统的秘密：4.5SH RNA
近期，人们发现小鼠体内一种小RNA分子在基因表达中发挥着至关重要的作用，这可能是研究人员发现的新一类调节RNA中首个被识别出的RNA分子。
2023-12-19
Developmental Cell:保守界面上的 PUF 合作相互作用决定了 RNA 结合情况和秀丽隐杆线虫的细胞命运
PUF 蛋白在人类健康和疾病中具有重要性，PUF 伙伴关系将很快成为了解人类 PUF 功能如何被调控和发生问题的中心。
2024-02-01
Nature子刊：何川团队开发RNA结合蛋白靶点检测新方法——ARTR-seq
在这项研究中，何川团队为了克服现有方法的局限性，提出了一种基于逆转录酶（RT）的RBP结合位点测序方法——ARTR-seq，通过原位逆转录酶捕获RBP-RNA相互作用。
2024-01-11