转录因子ZFP384
精准医学
修复性小胶质细胞
中风
IEICO‑F 纳米颗粒
单点突变特异性靶向
多点突变广谱适配性靶向
甲羟戊酸通路
滤泡辅助性T细胞
体液免疫
突变转录因子（TFs）
恶性骨肉瘤
光热治疗
中枢神经系统（CNS）
血脑屏障(BBB)
CD98重链
异基因造血干细胞（HSC）移植
reni-cel
腺嘌呤碱基编辑器（ABE）
Dravet综合征（DS）
20‑羟基二十碳四烯酸（20‑HETE）
母体肥胖
慢性肾病（CKD）
SCN1A 基因
β-地中海贫血
中国等学者领衔的基因编辑治疗贫血疾病迎来“多重奏”：《Nature》《NEJM》发表多项突破，碱基编辑获临床成功
CS-101 治疗导致早期中性粒细胞和血小板植入，输注后红细胞支持的时间较短，以及 HbF 重新激活水平较高。
Science论文揭示植物质子泵的“双激酶开关”：进化保守的磷酸化机制调控光诱导气孔开闭
实验证明，缺失任何一种激酶都会导致光诱导气孔开放受阻。更令人惊讶的是，这一机制不仅存在于拟南芥，也存在于与开花植物亲缘关系极远的地钱中。
Nature子刊：吉林大学畅君雷团队揭示，中枢神经系统血管发育与血脑屏障调控的新开关
该研究发现了一个在CNS血管内皮细胞中特异性高表达的蛋白—CD98hc，是调控CNS血管生成和BBB完整性的关键分子开关。
3篇Sceince子刊+封面：刘如谦等团队领衔通过先导编辑技术将存活率提高3倍、癫痫发作从78%降至13%：基因编辑治疗罕见病获重大进展
该研究确定了 ABE 策略，能够有效地在经过工程改造的纯合型 SCN1AR613X 人类胚胎肾 293T 细胞和小鼠 Neuro-2a 细胞中纠正 R613X（分别达到 72%和 92%的纠正效率）。
Nat Communi：破解肾病“代际传递”密码，华东师范大学关玉婷等团队揭示母体肥胖如何发出危险信号，导致子代肾脏免疫细胞“叛变”
T3与20‑HETE协同激活巨噬细胞‑肌成纤维细胞转分化（MMT），是肥胖母体子代发生肾脏疾病的核心机制，本研究为该病提供了潜在治疗靶点。
Adv Sci：为骨肿瘤定制的“纳米炉”，北京大学王世东等团队开发新型材料可在激光“点火”下瞬间升温至64℃，精准“烫死”癌细胞
本研究表明，调控分子内推‑拉电子效应是开发高光热转换效率光敏剂、实现医用安全标准下高效肿瘤光热治疗的有效策略。
脑梗恢复的“黄金期”能打破？《Nature》发现维持小胶质细胞修复功能可促进脑卒中后神经功能恢复
这项研究不仅揭示了中风后自然恢复过程受限的根本细胞分子机制，更开创了全新的治疗范式：从试图“增强”修复，转向“防止”修复细胞的功能丧失。
Cell子刊：破解癌症基因的“方言地图”，郑州大学董子钢团队以TP53为“口音”分类，解码突变规律指引精准用药
研究结果明确了精准医学发展的两大策略：单点突变特异性靶向与多点突变广谱适配性靶向，同时，绘制了52种癌症中47个突变信号通路网络图谱，揭示了多种表型紊乱特征，以及这些突变基因上下游的潜在治疗靶点。
脚上小伤口，半年不愈合？这种含钒的生物玻璃，帮糖尿病巨噬细胞重启胰岛素信号，伤口一周长好
过去很多研究试图用生长因子或干细胞去“告诉”巨噬细胞该转换了，效果有限。最近，一项新研究提出了一个新看法：巨噬细胞转不过来，可能是因为它的能量供应出了问题。
Immunity：中国医学科学院皮肤病医院陆前进等揭示，他汀类药物的免疫新用途
该研究为理解滤泡辅助性T细胞代谢调控提供了新机制，也为自身免疫病治疗和疫苗应答优化提供了潜在策略。