RET抑制剂
非小细胞肺癌
诺华
FGFR3
软骨发育不全症
GDC-0084
vosoritide
C型利钠肽
Cystadrops
阵发性夜间血红蛋白尿
Recordati
半胱胺滴眼液
BioMarin
胱氨酸沉积症
Kazia Therapeutics
mTOR
Velexbru
tirabrutinib
小野制药
布鲁顿酪氨酸激酶
淋巴瘤
B细胞受体
BTK抑制剂
paxalisib
PI3K
胶质母细胞瘤
BCR
贫血
LNP023
基石药业
pralsetinib
罗氏
selpercatinib
甲状腺癌
Gavreto
Blueprint
Liminal BioSciences
Ryplazim
先天性纤溶酶原缺乏症
纤溶酶原
礼来
capmatinib
Trikafta
Vertex
囊性纤维化
C-PLGD
Symdeko
Kalydeco
MET抑制剂
NSCLC
Tabrecta
CF
PNH
罕见病新药！Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市：首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物！
Ryplazim有潜力成为第一个获FDA批准治疗C-PLGD的药物。
肺癌精准治疗！美国FDA批准RET抑制剂Gavreto治疗RET融合阳性肺癌，基石药业拥有中国权利！
2020年09月05日讯 /生物谷BIOON/ --基石药业合作伙伴Blueprint Medicines近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准精准肿瘤学药物——RET激酶抑制剂Gavreto（pralsetinib），用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在同一天，FDA还受理了Gavreto
全球首个RET激酶抑制剂！礼来“不限癌种”精准肿瘤学药物Retevmo治疗肺癌&甲状腺癌疗效强劲！
Retevmo是第一个专门用于携带RET基因改变的癌症患者的治疗药物。
肺癌精准治疗！诺华强效MET抑制剂Tabrecta治疗METex14突变非小细胞肺癌（NSCLC）疗效强劲！
Tabrecta是美国FDA批准的首个也是唯一一个靶向METex14的肺癌药物。
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三款疗法获美国FDA受理，用于治疗更多的CF患者！
目前，Vertex有4款药物上市，可治疗90%的CF患者。
罕见病新药！诺华首创补体因子B抑制剂LNP023治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)展现强劲疗效！
LNP023可控制这种疾病的溶血机制，有潜力改变PNH的治疗模式。
罕见病新药！美国FDA批准首个半胱胺滴眼液Cystadrops：治疗胱氨酸沉积症的眼部表现！
Cystadrops可显著减少眼角膜中的胱氨酸晶体沉积。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在美国申请上市！
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
胶质瘤新药！美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib快速通道资格，一线疗效超越替莫唑胺(TMZ)!
20多年来，新诊胶质瘤没有任何新药，paxalisib是最有希望的候选药物之一。
淋巴瘤新药！小野制药BTK抑制剂Velexbru获批新适应症：治疗2种恶性淋巴瘤，总缓解率90%！
Velexbru用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)和淋巴浆细胞性淋巴瘤(LPL)。