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脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi在日本申请上市,在中国已进入审查!

Evrysdi标志着一个里程碑:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。

2020-10-16

胶质母细胞瘤新药!吉利德210亿美元收购的下一代抗体偶联药物Trodelvy获美国FDA孤儿药资格!

Trodelvy是第一个被批准的靶向Trop-2的抗体偶联药物(ADC),已被批准治疗三阴性乳腺癌。

2020-10-14

新型口服JAK抑制剂!pacritinib将在2021年上市:治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者!

目前,尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。

2020-10-14

全球首个长效C5抑制剂!Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂获美国FDA批准,大幅缩短治疗时间!

Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。

2020-10-13

治疗化疗诱导的血小板减少症!口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet 3期临床失败!

Doptelet是第二代口服促血小板生成素受体激动剂。

2020-10-12

全球第三款RNAi疗法!lumasiran治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)儿科3期临床研究获得成功!

lumasiran正在接受美欧审查,可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因!

2020-10-10

积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批

2020年10月9日,辉瑞公司今日宣布,中国国家药品监督管理局已经批准维万心®(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax®,61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。

2020-10-09

CD123靶向抗体偶联药物(ADC)!美国FDA授予IMGN632突破性药物资格,治疗罕见血液肿瘤!

IMGN632是一款以CD123为靶点的新型ADC,开发用于治疗血液系统恶性肿瘤。

2020-10-09