ADC
促血小板生成素受体激动剂
TPO-RA
化学诱导的血小板减少症
血小板减少症
lumasiran
Alnylam
Dova
RNAi
诺华
补体系统
avatrombopag
CIT
Doptelet
替代途径
原发性高草酸尿症
IMGN632
CD123
ImmunoGen
抗体偶联药物
母细胞性浆细胞样树突状细胞瘤
BPDCN
辉瑞
GHD
罕见病
OPKO
somatrogon
生长激素缺乏症
iptacopan
C3G
Trodelvy
sacituzumab govitecan
吉利德
抗体药物偶联物
CTI
胶质母细胞瘤
Immunomedics
运动神经元存活基因
SMN2
SMA
剪接修饰剂
罗氏
脊髓性肌萎缩症
JAK抑制剂
pacritinib
阵发性夜间血红蛋白尿
Ultomiris
非典型溶血性尿毒综合征
B因子抑制剂
risdiplam
ravulizumab
PNH
骨髓纤维化
严重血小板减少症
aHUS
Alexion
C5抑制剂
C3肾小球病
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi在日本申请上市,在中国已进入审查!
Evrysdi标志着一个里程碑:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。
胶质母细胞瘤新药!吉利德210亿美元收购的下一代抗体偶联药物Trodelvy获美国FDA孤儿药资格!
Trodelvy是第一个被批准的靶向Trop-2的抗体偶联药物(ADC),已被批准治疗三阴性乳腺癌。
新型口服JAK抑制剂!pacritinib将在2021年上市:治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者!
目前,尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。
全球首个长效C5抑制剂!Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂获美国FDA批准,大幅缩短治疗时间!
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。
靶向C3肾小球病(C3G)根本病因!诺华强效选择性因子B抑制剂iptacopan获欧盟优先药物资格!
B因子是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。
治疗化疗诱导的血小板减少症!口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet 3期临床失败!
Doptelet是第二代口服促血小板生成素受体激动剂。
全球第三款RNAi疗法!lumasiran治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)儿科3期临床研究获得成功!
lumasiran正在接受美欧审查,可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因!
积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
2020年10月9日,辉瑞公司今日宣布,中国国家药品监督管理局已经批准维万心®(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax®,61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
儿童生长激素缺乏症新药!辉瑞每周一次长效药物somatrogon 3期临床成功:显著降低治疗负担!
somatrogon具有延长的半衰期,可显著降低治疗负担。
CD123靶向抗体偶联药物(ADC)!美国FDA授予IMGN632突破性药物资格,治疗罕见血液肿瘤!
IMGN632是一款以CD123为靶点的新型ADC,开发用于治疗血液系统恶性肿瘤。