多篇文章解读痴呆症研究新成果！
如今，痴呆症是人类21世纪面临的最为重要的社会和健康危机之一，近些年来，科学家们进行了大量研究来分析痴呆症的发病机理，并开发新型预防性或治疗性策略，本文中，小编就对相关研究成果进行整理，分享给大家！图片来源：en.wikipedia.org【1】Sci Transl Med：即便遭受单次头部损伤，人大脑中也会出现与痴呆症相关的tau蛋白缠结物doi：10.1126/scitranslmed.aaw
Genome Research：基因治疗可以减少肥胖，逆转小鼠的2型糖尿病
2019年9月22日讯 /生物谷BIOON /——全球近5亿人受到肥胖的影响，其中很多是儿童。与肥胖相关的疾病，包括心脏病、中风、2型糖尿病和癌症，是可预防死亡的主要原因。肥胖是由遗传因素和环境因素共同造成的，影响了有效的抗肥胖药物的开发，这些药物存在严重的脱靶效应。在近日发表在《Genome Research》杂志上的一项研究中，研究人员开发了一种基因疗法，可以专门降低肥胖小鼠的脂肪组织，逆转与
安全性良好 长期疗效持久 诺华公布SMA基因疗法最新结果
今日，诺华（Novartis）旗下AveXis公司宣布，其治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovac-xioi）在名为SPR1NT和STR1VE的3期试验和名为START的1期试验中，获得新的积极中期结果。Zolgensma的治疗可将患者无事件生存期（event-free survival）延长到5岁，并且在疾病症状发
Mol Ther：CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良
2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但十分严重的遗传性疾病，可导致肌肉的流失与机体的损伤。最近，由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明：基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在，肌肉细胞会变弱，直至
PLoS Genet：天然基因差异如何影响心脏健康
2019年9月18日讯 /生物谷BIOON /——心血管疾病的最大风险是吸烟和不良的饮食习惯。然而，不同的人更容易受到心脏病的影响，这是基于他们基因的微小差异，即变异。虽然已经有许多研究将变异与心血管特征联系起来，但目前还不清楚这些变异是否具有功能后果，比如基因或蛋白质表达的改变。在托马斯杰斐逊大学(Thomas Jefferson University)卡德萨血液研究基金会(Cardeza Fo
PLoS Pathog：人类的福音！这个基因突变可以防止HIV感染
2019年9月16日讯 /生物谷BIOON /——西班牙科学家于近日声称，一种罕见的基因突变可导致一种影响四肢的肌营养不良，这种基因突变还可预防艾滋病病毒感染。10年前，被称为"柏林病人"的美国人蒂莫西·布朗(Timothy Brown)从一名携带CCR5基因突变的捐赠者那里接受骨髓移植，成为第一个治愈艾滋病的人。新发现的突变与转运蛋白3基因(TNPO3)有关，而且要罕见得多。图片来源：Rodrí
Science争论：用CRISPR对胚胎进行基因编辑有到底是有利还是有害?
2019年9月8日讯 /生物谷BIOON /——自2018年11月"露露"(Lulu)和"娜娜"(Nana)这对基因编辑过的婴儿成为国际新闻以来，科学辩论和媒体猜测围绕着修改他们的CCR5基因的潜在影响展开。最近的一项研究促使《麻省理工学院技术评论》(MIT Technology Review)指出，这对双胞胎增强了记忆力和学习能力，导致全球范围内的模仿故事减少了限制。今年6月，根据发表在《自然医
Science：随着CRISPR技术的革命，中国成为基因组编辑领域的世界领导者了么？
2019年9月4日讯 /生物谷BIOON /——对很多人来说，CRISPR+中国等同于生物物理学家贺建奎(He Jiankui)。贺建奎去年臭名昭着地利用基因组编辑改变了将成为双胞胎女孩的两个人类胚胎的DNA。在他宣布这一消息之前，他在中国的CRISPR社区中还鲜为人知。中国的CRISPR社区发展迅速，现在在使用这一强大工具方面正在挑战美国，而且在某些方面已经超过了美国。CRISPR在中国更有代表
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 治疗“泡泡男孩病”
Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布，其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency，X-SCID）的MB-107慢病毒载体基因疗法被美国FDA授予再生医学先进疗法认定（RMAT）。X-SCID又被称为“泡泡男孩病
Science子刊：基因替代疗法有望治疗尼曼-皮克病等一系列溶酶体贮积症
2019年8月24日讯/生物谷BIOON/---尼曼-皮克病（Niemann-Pick disease, NPD）又称为鞘沉积病（sphingolipidoses），是一种溶酶体贮积症，其特征在于神经变性和早期死亡。它是一种先天性糖脂代谢性疾病，影响着身体的多个系统，严重程度也各不相同。根据致病基因和疾病症状和患者体征，人们将NPD主要分为4种类型：A型（NPD-A），B型（NPD-B），C1型（