Nature：新一代CRISPR基因编辑技术诞生，或为人体细胞提供多种功能
2019年10月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国布罗德研究所的科学家们通开发了一种新的CRISPR基因组编辑方法，能够进一步提高基因编辑的效率与准确性。该系统称为“prime editing”，能够以精确，高效和高度通用的方式直接编辑人体细胞。该方法扩大了生物学和治疗学研究的基因编辑范围，并有可能校正多达89％的已知致病基因变异。“分子生命科学的主要宗旨是能够达到在任何位置精确
Blood：植物成分能够提高基因疗法的速度与有效性
2019年10月19日讯/生物谷BIOON/---基因疗法的出现，为免疫系统缺陷以及血液类疾病（例如镰状细胞性贫血和白血病）提供了广阔的治疗前景。以往这些疾病需要进行骨髓移植，而如今可以通过”编辑”患者体内的干细胞来纠正背后的遗传问题，从而得到成功治疗。但是，目前基因疗法的标准流程需要将健康基因传递到患者血液干细胞中，这些操作既昂贵又费时，许多患者因此难以承受。最近，在来自Scripps Rese
Science子刊：中南大学开发天然埃洛石纳米管递送小干扰RNA用于膀胱癌治疗
2019年10月17日讯 /生物谷BIOON /--RNA干扰(RNA interference， RNAi)技术可以特异性沉默靶基因的表达，是一种很有前途的癌症治疗方法。近日来自中南大学湘雅三院泌尿科和中南大学前列腺疾病研究所的研究人员发现天然埃洛石纳米管(natural halloysite nanotube， HNT)可以辅助递送一种针对受体相互作用蛋白激酶4 (receptor-inter
miRagen临床一期结果显示旗下产品可能对新血管生成有积极效果
miRagen是一家位于美国科罗拉多州的生物医药企业， 主要研究方向是RNA靶点疗法。今天该公司公布了旗下产品microRNA-92抑制剂MRG-110的临床一期数据，该产品的主要目标疗效是增加血管生成，增加了新血管生成的灌注和组织学标记，以及降低了α平滑肌肌动蛋白（α-SMA）的表达，这已被证明与肌成纤维细胞的活化有关。 MRG-110的两个临床一期研究正在进行，主要目
Science：新方法有助于寻找罕见遗传病的病因
2019年10月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，Scripps Research的科学家们发明了一种新的基因组技术，可用于追踪罕见遗传疾病的原因。 研究人员在《Science》杂志上报告了这项技术。该技术利用了这样一个事实，即人体每个基因的两个拷贝，或“等位基因”，分别来自母亲与父亲。通过比较整个基因组中来自母本和父本的等位基因的活性水平，能够进一步分析疾病发生的原因。&nb
治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平。肢带型肌营养不良症（LGMD）是一种由基因突变引起罕见遗传病，患者的主要症状为渐进性肌无力
Cell：工程化噬菌体能够杀伤抗生素耐药性病原菌
2019年10月5日 讯 /生物谷BIOON/ --在与细菌抗生素耐药性的斗争中，许多科学家一直在尝试利用噬菌体感染并杀死细菌。 噬菌体杀死细菌的机制与抗生素不同，并且它们可以靶向特定菌株，使其成为潜在的，克服多重耐药性问题的选择。然而，快速发现和优化具有明确靶向性的噬菌体“药物”目前来看还是充满挑战的。 在一项新的研究中，麻省理工学院的生物学工程师表明，他们可以通过对与宿主细
Genome Med：人工智能助力克罗恩氏病的治疗
2019年10月1日 讯 /生物谷BIOON/ --在最近的研究中，科学家开发了一种计算方法，可以帮助增进对克罗恩病（Crohn Disease，一种引起消化道炎症的疾病）的理解和治疗。 由罗格斯（Rutgers）领导的这项研究发表在《Genome Medicine》杂志上。该研究利用人工智能检查了111人中克罗恩氏病的遗传特征。该方法揭示了以前未发现的与疾病相关的基因，并准确预测了其他
JCI：新技术提高基因疗法治疗视力的效果
2019年10月1日 讯 /生物谷BIOON/ --在以大鼠，猪和猴子为模型的实验中，约翰霍普金斯大学医学院的研究人员开发了一种挽救视力的基因疗法。如果被证明对人类安全有效，该技术可以为诸如湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）等常见疾病的患者提供一种新的，更持久的治疗选择，并且它有可能替代遗传性视网膜疾病患者的缺陷基因。 这种新方法发表在最近的《The Journal of Clinical
JAMA Network Open：细胞衰老会伴随大脑结构的改变
2019年9月27日 讯 /生物谷BIOON/ --端粒是染色体末端的保护帽，它会随着细胞分裂而变短。如果端粒长度变得太短，以至于它们所保护的基因可能被破坏，那么细胞就会停止分裂和更新。这种机制是我们机体衰老的方式之一。 因此，端粒长度被认为是一个人的生物学年龄的标志。对于两个具有相同年龄的人，端粒较短的人患与年龄有关的疾病的风险增加，甚至寿命也较短。（图片来源：Www.pixabay.