CRISPR
干扰素γ
CAR-T细胞
胶质母细胞瘤
液体肿瘤
皮肤细胞
腺嘌呤碱基编辑器
早衰症
实体瘤
Integrator
Cas9
帕金森病
线粒体
表型
C7orf26
Perturb-seq
COVID-19
世界首个碱基编辑疗法完成患者给药，一针注射，永久预防心脏病
如今，基因疗法已经成长为一个每年近百亿美元的大市场，基因治疗开始颠覆癌症、病毒感染、遗传性疾病等领域，成为最受关注的制药领域之一。
CRISPR先驱亓磊，携史上最小CRISPR系统，创立表观遗传编辑公司，获5500万美元A轮融资
基于亓磊实验室的研究成果，Epic Bio 公司开发了名为基因表达调控系统（GEMS）的表观遗传工程平台，在不永久改变的 DNA 的情况下，提高或降低特定基因的表达，从而治疗基因表达失调引起的遗传疾病
首次出海，中国自主研发的碱基编辑工具首次获得海外专利授权
正序生物科学创始人团队创建的变形式碱基编辑系统tBE（transformer Base Editor）正式获得美国专利商标局（USPTO）专利授权，成为首个获得海外专利授权的中国自主研发碱基编辑工具。
Jennifer Doudna最新研究：基于CRISPR的新型RNA敲低工具问世，效率更高、脱靶更低
Csm 介导的 RNA 敲低兼具 Cas13 和 shRNA 策略的优点：同时拥有 Cas13 稳健的敲低和细胞核靶向能力，以及 shRNA 的最小的脱靶和细胞毒性。
2022年6月Cell期刊精华
2022年6月份即将结束，6月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。
Cell：基于CRISPR技术的新型图谱将每个人类基因与其功能关联在一起
首次全面地构建出人类细胞中表达的基因的功能图谱。
Nucleic Acids Research:实现单窗口碱基编辑
该研究提供了一种简单的策略来实现ABE和CBE的单碱基编辑，克服了限制碱基编辑器在治疗SNP相关疾病或创建疾病相关SNP携带细胞系和动物模型中使用的关键障碍。
Nature：干扰素γ受体受体信号通路可让CAR-T细胞高效杀伤实体瘤
在一项新的研究中，来自麻省总医院（MGH）的研究人员发现，干扰素γ受体（IFNgR）信号通路对于胶质母细胞瘤对CAR-T细胞免疫疗法的易感性至关重要。
Molecular Therapy Nucleic Acids: U1a是参与细胞增殖和迁移的异源基因和细胞基因表达的正调控因子
该研究结果支持U1a作为癌症治疗的假定治疗靶点。此外，在生物技术应用中应考虑U1a结合序列。
Nat Commun：短暂表达腺嘌呤碱基编辑器有望治疗早年衰老综合征
人类基因组中最常见的突变是C>T突变，它导致了所有由点突变导致的遗传病的一半。