Nature子刊：经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型
2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型（Myotonic dystrophy type I, DM1）是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段，导致了重复性RNA的毒性堆积。因此，天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于
镰状细胞病(SCD)新药！CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001：1次输注，快速持久提高血红蛋白水平!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。
Nat Biotechnol：科学家有望利用酶类测试来改善CRISPR基因编辑工具的精准性和有效性！
2020年9月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自德克萨斯大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新工具能帮助科学家们为特定的工作选择最佳的可用基因编辑选项，从而就使得CRISPR技术更加安全、便宜和高效。近年来，CRISPR基因编辑技术在改善人类健康、农业研究等方便表现出了
Nat Cell Biol：利用CRISPR对免疫反应进行编辑，使得基因疗法更有效
2020年9月17日讯/生物谷BIOON/---基因治疗一般依靠腺相关病毒（AAV）等病毒将基因递送到细胞中。在基于CRISPR的基因疗法中，分子剪刀可以移除有缺陷的基因，并添加一个缺失的序列或暂时改变它的表达，但人体对AAV的免疫反应会阻碍整个努力。为了克服这一障碍，来自美国匹兹堡大学医学院的研究人员在一项新的研究中构建出一种以不同方式使用CRISPR的系
研究利用基因组编辑精细调控草莓糖分含量
无性繁殖植物在农业生产中具有重要地位，但是长期无性繁殖导致性状多样性的严重匮乏极大阻碍了无性繁殖作物的育种发展。在育种设计中，对数量性状的精细调控可以避免产生剧烈的性状变化，并且可以极大丰富性状多样性，对推进精准育种有重要意义。基因组编辑技术通过对调控元件的遗传操作可以实现对数量性状的改良。对于无性繁殖的植物，纯合和杂合基因型都可以通过无性繁殖稳定遗传，可以
Science:性别会影响体脂，癌症发生风险以及出生体重等性状
近日，西北大学，芝加哥大学和巴塞罗那基因组调控中心的一项最新研究表明，性别对几乎每种类型的人体组织中的基因表达都具有很小但普遍的影响。
《科学》子刊：用CRISPR改造脂肪，以脂“攻”脂！
近日，在《科学》旗下的《科学转化医学》杂志上，哈佛大学乔斯林糖尿病中心（Joslin Diabetes Center）的科学家带来了一种新的减肥方法。研究人员尝试利用基于CRISPR的基因编辑技术改造脂肪，把储存油脂的脂肪细胞转变为“燃脂利器”。在小鼠身上开展的实验显示，改造成功的脂肪细胞可以阻止高脂肪饮食带来的体重增加，并且可以避免肥胖相关的代
PLoS Pathog：我国科学家开发出一种快速、准确、低成本的COVID-19测试方法
2020年8月30日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国广东省医学科学院、云南农业大学、中国医学科学院、北京协和医学院、复旦大学附属华山医院和徐州医科大学附属医院等研究机构的研究人员报道一种新型低成本的COVID-19测试方法可在不需要复杂设备的情况下快速提供准确的测试结果。相关研究结果于2020年8月27日发表在PLoS Pathogen
Science子刊：重大进展！移植经过CRISPR基因编辑的人棕色脂肪样细胞有望治疗肥胖和糖尿病
2020年8月30日讯/生物谷BIOON/---肥胖是导致2型糖尿病和相关慢性疾病的主要原因，今年它在全球引起的死亡人数加起来将超过新型冠状病毒SARS-CoV-2。在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、中国医药大学、丹麦哥本哈根大学、新加坡国立大学、巴西圣保罗大学、韩国基础科学研究院和浦项科技大学等研究机构的研究人员针对这种危险的疾病，提出了一种新型细胞疗
Cell Stem Cell：烧伤后皮肤如何再生？
遭受严重灼伤或严重皮肤伤害的人经常会留下疤痕，皮肤组织变得更加容易受损，并且感到长期紧绷和发痒等症状。这是因为身体的愈合过程已经发展为着重于通过迅速闭合伤口来预防感染，而不是再生或恢复正常皮肤组织。