基因编辑
CRISPR
腺嘌呤碱基编辑器（ABE）
安全性
癌细胞
SCN1A 基因
Dravet综合征（DS）
CRISPR-Cas12a2
基因疗法
生产工艺
产业发展
政策
单核苷酸变异（SNVs）
碱基编辑技术
RNA引导
AcrIF19
CRISPR-Cas系统
中位植入时间
造血细胞
mRNA
核糖体
临床试验
ΨDNA
AcrVA2
蛋白质翻译
转录失调
Nat Med：基因编辑的干细胞移植有望治疗人类恶性血液癌症！
科学家们通过研究进行了一箱多中心临床试验展示了一种巧妙的解决思路，即用CRISPR基因编辑技术把供体干细胞上的某个靶点蛋白提前“剪掉”，从而给后续治疗留出一扇安全门。
Nat Commun：山东农大王勇/解永超团队合作揭示抗CRISPR蛋白AcrIF19双重抑制机制
该研究报道了抗CRISPR蛋白AcrIF19结合I-F型CRISPR-Cas系统核心核酸酶 Cas2/3的冷冻电镜结构，揭示了AcrIF19抑制I-F型CRISPR-Cas系统的分子机制。
Nature：病毒也有“釜底抽薪”绝招——不让细菌造出CRISPR剪刀
来自加州大学旧金山分校等机构的研究人员发现，一种名为AcrVA2的抗CRISPR蛋白并不攻击已经组装完成的Cas12，而是瞄准了细菌内部的“蛋白质生产线”—核糖体。
Nat Biotechnol：CRISPR的“逆向操作”——用DNA做向导，精准调控细胞里的“复印本”
来自佛罗里达大学等机构的科学家们通过研究给出了一种出乎意料的答案：用DNA来做CRISPR的向导。
3篇Sceince子刊+封面：刘如谦等团队领衔通过先导编辑技术将存活率提高3倍、癫痫发作从78%降至13%：基因编辑治疗罕见病获重大进展
该研究确定了 ABE 策略，能够有效地在经过工程改造的纯合型 SCN1AR613X 人类胚胎肾 293T 细胞和小鼠 Neuro-2a 细胞中纠正 R613X（分别达到 72%和 92%的纠正效率）。
Nature 重磅：CRISPR 新系统 Cas12a2 问世，精准“处决”病变细胞，零误伤健康细胞
这项研究首次在真核细胞中解锁了 Cas12a2 的可编程精准细胞清除能力。
NBT：颠覆CRISPR传统：DNA也能当“向导”，ΨDNA实现RNA靶向调控
该研究开发了一种基于DNA的引导分子体系，使Cas12核酸酶能够实现对RNA的靶向识别与调控，从而突破了CRISPR系统对RNA引导分子的传统依赖。
手抖、走路不稳怎么办？Commun Biol：给人小脑类器官装上“导航胶质”，弗里德赖希共济失调表型可被逆转
本研究开发了富集伯格曼胶质细胞的人小脑类器官模型，成功模拟弗里德赖希共济失调的病理特征，并通过组蛋白去乙酰化酶抑制剂和CRISPR基因编辑手段逆转了疾病表型。
Adv Sci：AI“炼金术”优化基因魔剪，南方医科大学王晓刚等团队造出更安全的编辑器，成功治疗骨关节炎
本研究成功构建一款新型ABE变体，在保留强效疾病矫正治疗活性的同时，具备优异的安全特性。该研究进一步证实，人工智能辅助碱基编辑器精准设计在各类基因治疗领域中拥有巨大应用潜力。
