诺华
运动神经元存活基因
脊髓性肌萎缩症
FGFR
Incyte
信达生物
pemigatinib
罗氏
剪接修饰剂
Evrysdi
默沙东
risdiplam
SMA
SMN2
胆管癌
Nexpovio
ALGS
Alagille综合征
ASBT
maralixibat
顶端钠依赖性胆汁酸转运体
Mirum
核输出抑制剂
德琪医药
selinexor
三阴性乳腺癌
SINE
Xpovio
多发性骨髓瘤
Karyopharm
PD-L1
FLT3
AML
gilteritinib
Xospata
急性髓性白血病
安斯泰来
放射配体疗法
成纤维细胞活化蛋白
CD20
B细胞
ofatumumab
多发性硬化症
FAP
白血病
Cara Therapeutics
偏头痛
CGRP
艾伯维
预防性治疗
Aubagio
Keytruda
atogepant
肾病
Korsuva
difelikefalin
KOR激动剂
外周κ阿片受体
瘙痒
TNBC
多发性硬化症新药！诺华Kesimpta获欧盟批准：首个可在家每月1次皮下注射的靶向B细胞疗法!
Kesimpta是第一个可在家轻松给药的靶向B细胞疗法，可由患者自己每月一次皮下注射给药。
向肿瘤精准递送辐射！诺华扩大靶向放射配体疗法管线：获得成纤维细胞活化蛋白(FAP)靶向剂库！
诺华是唯一一家正在建设4种不同癌症治疗平台的制药公司，包括放射配体疗法、细胞和基因疗法、靶向疗法、免疫疗法，该公司有机会将这些平台结合起来，为每位癌症患者带来最佳预后。
白血病(AML)新药！安斯泰来Xospata(适加坦，吉瑞替尼)验证性3期临床：显著延长总生存期!
2021年2月，Xospata(适加坦，吉瑞替尼)获国家药监局批准，治疗FLT3突变急性髓系白血病（AML）。
首个慢性肾脏病相关性瘙痒(CKD-aP)药物！外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva在美欧进入审查!
Korsuva是一款突破性药物，在3期临床显著改善瘙痒强度和生活质量。
偏头痛新药！艾伯维口服CGRP受体拮抗剂atogepant在美国进入审查：每日1次，预防偏头痛!
如果获批，atogepant将为偏头痛患者提供一种简单、每日口服一次、安全有效的预防性治疗药物。
三阴性乳腺癌(TNBC)免疫治疗！默沙东Keytruda治疗高危早期TNBC遭遇美国FDA完整回应函(CRL)!
Keytruda(可瑞达)是全球最畅销的免疫肿瘤学药物，在2020年销售额达到143.8亿美元。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在欧盟获批上市，在中国已进入审查！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
首个胆管癌靶向药！强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)欧盟获批，信达生物引进中国!
Pemazyre是美国、日本、欧盟第一个也是唯一一个针对胆管癌的靶向疗法，通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。
骨髓瘤口服新药！首创核输出抑制剂Nexpovio(selinexor)欧盟获批，德琪医药在中国进入审查!
selinexor是全球第一款获得批准的核输出抑制剂（SINE）。
罕见肝病新药！口服ASBT抑制剂maralixibat获美国FDA优先审查：治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。